Une thérapie génique mise au point pour le traitement de la SLA : Nouvelle entreprise biotechnologique Neuralgene entre dans la phase d'évaluation.

Le PRCN-829, en instance de brevet, fournit plusieurs gènes, y compris le facteur H, facteurs de croissance neuronale et les régulateurs de TDP-43 pour le traitement de la maladie neurodégénérative SLA.

BOGOTA, Colombie, / PR Newswire / - L’entreprise startup biotechnologique Neuralgene a annoncé qu'elle va commencer des études animales en mai pour évaluer l'efficacité du PRCN-829, son nouvel agent de thérapie génique pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Le PRCN-829 est la première thérapie génique pour la SLA sporadique.

Le neurotrope AAV de Neuralgene basée sur la plateforme de thérapie génique pour le traitement des maladies neurodégénératives est basée sur les travaux sur les cellules souches réalisés par Jason Williams, MD, fondateur et PDG de Neuralgene. « Cette technologie se concentre sur plusieurs aspects essentiels de la pathologie sous-jacente de la SLA ‘, déclarait Leonardo Gonzalez, MD, chercheur clinique pour Neuralgene. « Durant ses travaux sur les cellules souches, le Dr Williams avait identifié que la production du facteur H par les cellules mésenchymales dérivées de la graisse pourrait être un mode d’action fondamental. »

La thérapie génique est basée sur la découverte du Dr Williams que certaines protéines produites par les cellules souches inhibent les attaques de la SLA. Pendant le développement de la thérapie génique, il a ajouté de nouvelles cibles : les facteurs de croissance neuronale et une protéine impliquée dans la SLA nommée TDP-43. « Lorsque le Dr Williams a démontré le concept derrière les cellules souches et la façon d’aborder le traitement de la SLA à l'aide de la thérapie génique, nous nous sommes immédiatement rendu compte qu’il s’agissait d’un nouveau concept révolutionnaire, » a proféré le Dr Gonzalez.

La thérapie génique PRCN-829 est conçue non seulement pour l’apport de gènes au cerveau et à la moelle épinière, mais aussi pour modifier génétiquement les cellules souches. Le vecteur viral AAV9 fournit de multiples gènes, y compris le facteur H (un régulateur de l'activité de complément), les facteurs de croissance neuronale et les régulateurs de TDP-43, ainsi que les cellules neuronales. Des premières études animales ont démontré la sécurité de la plateforme de thérapie génique.

« Le problème avec la thérapie de cellules souches pour la SLA, c'est que les résultats sont généralement partiels et temporaires, » a déclaré le Dr Williams. « La raison pour cela est que les cellules souches produisent des facteurs de croissance et d'autres protéines pour une courte période, mais cessent ensuite. Plusieurs études concernant les cellules souches ont confirmé cela. Maintenant, avec la thérapie génique, nous pouvons augmenter ces facteurs d'un million de fois ou plus afin que la récupération continue plusieurs années ou peut-être pour toute la vie. »

« La SLA est une maladie complexe ayant plusieurs causes sous-jacentes, » a continué le Dr Williams. « Notre thérapie génique se concentrera sur plusieurs des principaux mécanismes sous-jacents liés à la SLA dans l'espoir d'obtenir de bonnes réactions au sein d’une majorité de patients. Cependant, notre plateforme est polyvalente, ce qui nous permet de changer et d’ajouter différents gènes cibles. Nous espérons que nous serons bientôt en mesure d'effectuer une analyse génétique détaillée du patient, identifiant pour chaque individu la cause exacte sous-jacente de la SLA. Alors nous serons capables d'adapter la thérapie à chaque patient. »

L’entreprise a formé un partenariat avec plusieurs laboratoires pour le développement de sa thérapie 

génique basé sur le neurotrope AAV et en instance de brevets afin de traiter des maladies neurodégénératives telles que la SLA. En fait, Neuralgene s’est associé au centre d’imagerie du Dr Williams « Precision StemCell » à Bogota, pour commencer des études avec l’administration guidée par l'image de la thérapie génique à la moelle épinière.

« Il s'agit d'une thérapie complètement nouvelle pour la SLA, et la base de travail de cette technologie permettra le traitement de nombreuses autres maladies, » a déclaré le Dr Williams. Neuralgene a plusieurs autres thérapies géniques d’AAV dans son vivier de recherche et développement pour le traitement de maladies neurodégénératives telles que la maladie de Parkinson et la sclérose en plaques ( SEP ). Après le test initial de PRCN-829 en Colombie, Neuralgene a l'intention d’obtenir l'approbation de la FDA aux États-Unis pour des essais.

À propos de Neuralgene
Neuralgene est une startup biotechnologique axée sur la thérapie génique AAV, qui produit plusieurs protéines pour le traitement de maladies neurodégénératives telles que la SLA et la maladie de Parkinson. Le PRCN-829 est une thérapie génique en instance de brevet conçue pour transmettre des gènes d'intérêt dans les cellules neuronales et gliales. La technologie est basée sur des découvertes faites par le Dr Jason Williams lors de son utilisation de cellules souches autologues dérivées du tissu adipeux dans le traitement de la SLA. Ces informations constituent des « énoncés prévisionnels ».

Traduction : Jan Boeckx

Source : PR Newswire