Nieuwe gentherapie voor de behandeling van ALS

23-04-2013

Nieuwe gentherapie voor de behandeling van ALS: Nieuw biotechnisch bedrijf Neuralgene in evaluatiefase.

PrCN-829, waarvoor octrooi is aangevraagd, levert een veelvoud aan genen, waaronder Factor H, neurale groeifactoren en regulatoren van TDP-43 om de neurodegeneratieve ziekte ALS te behandelen.

BOGOTA, Colombia, / PR Newswire / - Het startende biotechnisch bedrijf Neuralgene heeft aangekondigd dat het studies met proefdieren zal starten in mei om de doeltreffendheid te evalueren van prCN-829, zijn nieuwe werkzame stof op het gebied van gentherapie om amyotrofische laterale sclerose (ALS) te behandelen. PrCN-829 is de eerste gentherapie voor sporadische ALS.

Neuralgene ’s op AAV gebaseerde neurotrope gentherapieplatform voor de behandeling van neurodegeneratieve ziekten berust op stamcelonderzoek door Jason Williams, MD, oprichter en CEO van Neuralgene. "Deze technologie neemt verscheidene sleutelelementen van de onderliggende pathologie van ALS onder de loep", aldus Leonardo Gonzalez, MD, klinisch onderzoeker voor Neuralgene. "In zijn stamcelonderzoek had Dokter Williams vastgesteld dat de productie van factor H door mesenchymale stamcellen die van vet afgeleid zijn een sleutelrol zou kunnen spelen." 

De gentherapie is gebaseerd op dokter Williams' ontdekking dat bepaalde eiwitten van stamcellen de aanval van ALS onderdrukken. Bij de ontwikkeling van de gentherapie kreeg hij ook aandacht voor nieuwe elementen: Neurale groeifactoren en TDP-43, een eiwit betrokken bij ALS. "Toen dokter Williams het concept achter stamcellen aantoonde en de manier om de behandeling van ALS met gentherapie aan te pakken, wisten we meteen dat dit een revolutionair nieuw concept was," zo beweerde dokter Gonzalez.

De gentherapie met prCN-829 heeft als doel om genen te leveren aan de hersenen en het ruggenmerg, maar ook om stamcellen genetisch te manipuleren. De AAV9 virale vector levert een veelvoud aan genen, onder meer Factor H (een regulator van complementactivering), neurale groeifactoren en regulatoren van TDP-43, aan de neurale cellen. Aanvankelijke studies met proefdieren hebben de veiligheid van het gentherapieplatform aangetoond.

"Het probleem met stamceltherapie voor ALS is dat de resultaten over het algemeen eenzijdig en tijdelijk zijn", zo verklaarde dokter Williams. "De reden is dat de stamcellen de groeifactoren en andere eiwitten voor een korte periode voortbrengen, maar daarna niet meer. Verscheidene stamcelstudies hebben dit bevestigd. Met gentherapie kunnen we die factoren nu met een miljoen of meer verhogen zodat het herstel jarenlang of misschien zelfs levenslang blijft."

ALS is een complexe aandoening met vele verschillende onderliggende oorzaken," zo gaat dokter Williams verder. "Onze gentherapie zal zich richten op verscheidene van de belangrijkste onderliggende mechanismen die verband houden met ALS in de hoop op een goede reactie bij een grotere groep patiënten. Echter, wij hebben een veelzijdig platform, waarmee we verschillende doelgenen veranderen en toevoegen. We verwachten om binnenkort een gedetailleerde genetische analyse van de patiënt te maken, en zo de precieze onderliggende oorzaak van ALS te bepalen. Dan zullen wij de therapie op maat kunnen snijden voor iedere individuele patiënt."

Het bedrijf werkt samen met diverse laboratoria voor de ontwikkeling van zijn gepatenteerde op AAV gebaseerde neurotrope gentherapie om neurodegeneratieve ziekten zoals ALS te behandelen. Neuralgene sloot specifiek een akkoord met Precision StemCell in Bogota, dokter Williams' centrum voor beeldvormende en beeldgeleide behandeling, om studies te starten met beeldgeleide toediening van gentherapie in het ruggenmerg.

"Dit is een totaal nieuwe vorm van therapie voor ALS, en de basis voor deze technologie zal leiden tot de behandeling van vele andere aandoeningen", aldus dokter Williams. Neuralgene heeft nog heel wat andere AAV gentherapieën voor onderzoek en ontwikkeling in de pijplijn om neurodegeneratieve ziekten te behandelen zoals Parkinson en Multiple Sclerose (MS). Na de eerste testen met prCN-829 in Colombia, heeft Neuralgene plannen om goedkeuring te krijgen van de FDA in de Verenigde Staten voor nieuwe proeven.

Over Neuralgene
Neuralgene is een startend biotechnisch bedrijf gericht op AAV gentherapie, en het brengt verscheidene eiwitten voort om neurodegeneratieve aandoeningen zoals ALS en Parkinson te behandelen. PrCN-829 is een gepatenteerde gentherapie bedoeld om belangrijke genen over te brengen in neurale cellen en gliale cellen. De technologie is gebaseerd op ontdekkingen gedaan door dokter Jason Williams tijdens diens aanwending van autologe van vetweefsel afgeleide stamcellen om ALS te behandelen. Deze informatie betreft "toekomstgerichte verklaringen."

 

Vertaling: Jan Boeckx

Bron: PR Newswire

Share