Rasagiline semble toucher sa cible biologique

Les résultats intérimaires de la phase 2 en cours avec rasagiline chez les personnes atteintes de SLA montrent que la thérapie expérimentale semble être sûre, avec des indications qu'elle touche sa cible biologique. Les résultats ont été présentés le 20 mars 2013 par le neurologue Richard Barohn, directeur du département de neurologie au centre médical de l'Université du Kansas.

Rasagiline, qui appartient à une classe de médicaments appelés inhibiteurs de la monoamine oxydase B a démontré des propriétés neuroprotectrices dans les études en culture cellulaire et dans le modèle de souris SOD1 en SLA.

Les objectifs de la présente étude de 12 mois sont de déterminer si le médicament est sans danger ; s’il a le potentiel de ralentir la progression de la maladie SLA; et s’il a des effets sur les sous-composants producteurs d'énergie des cellules appelées mitochondries. Le dysfonctionnement mitochondrial, mais aussi un processus cellulaire endommageant appelé stress oxydatif, et la mort programmée des cellules déclenchée par le stress appelée apoptose, ont été proposés comme causes de la mort des cellules nerveuses dans la SLA.

Les participants de cette étude ouverte prennent 2 milligrammes par jour de rasagiline. Les investigateurs font la surveillance des événements indésirables et mesurent les changements par la ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), un mesurement de capacité fonctionnelle employé couramment dans la SLA. Ils évaluent également les marqueurs qui indiquent le stress oxydatif, la fonction mitochondriale et l'apoptosis.

Barohn a indiqué que les premiers résultats de cette étude en cours montrent une fonction mitochondrique améliorée, une indication que le médicament atteint sa cible. En outre, les investigateurs ont observé des augmentations des niveaux de protéines appelées ANNEXINES, qui servent de marqueurs pour l'apoptose. Jusqu'ici, les scores ALSFRS-R chez les participants ont diminué à un taux comparable au taux observée chez les « témoins historiques » (données d'un groupe de patients SLA semblable qui avait été observé auparavant dans d'autres études, et qui n'ont pas reçu le traitement NurOwn).

Pour plus d'informations, consultez Essai de la sécurité et l'efficacité de la Rasagiline chez les Patients avec sclérose latérale amyotrophique (SLA), ou tapez NCT01232738 dans la zone de recherche de ClinicalTrials.gov.

Barohn a noté qu'une étude de phase II contre placebo avec la rasagiline en SLA est en cours aux États-Unis. Voir Rasagiline chez les sujets avec la sclérose latérale amyotrophique (SLA), ou tapez NCT01786603 dans la zone de recherche àClinicalTrials.gov. Un autre essai de la thérapie expérimentale en SLA vient d’être lancé en Europe.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : MDA/ALS Newsmagazine