Rasagiline schijnt biologisch doel te raken

Uit tussentijdse resultaten in een lopende fase 2 studie met rasagiline bij mensen met ALS lijkt de experimentele therapie veilig te zijn, met aanwijzingen dat het haar beoogde biologische doel raakt. De resultaten werden gemeld op 20 maart 2013 door neuroloog Richard Barohn, voorzitter van de afdeling Neurologie aan de University van het Kansas Medical Center.

Rasagiline, die tot een klasse van medicijnen behoort genaamd B-monoamine oxidase remmers heeft neuroprotectieve eigenschappen in celculturen en in het SOD1 muismodel van ALS aangetoond.

De doelstellingen van de huidige 12 maanden durende studie zijn om te bepalen of de stof veilig is; of het het potentieel heeft om de progressie van de ziekte ALS te vertragen ; en of het eventuele effecten heeft op energie-producerende subonderdelen van cellen genoemd mitochondriën. Mitochondriale dysfunctie, evenals een voor de cel schadelijk proces genoemd oxidatieve stress, en stress-geactiveerde, geprogrammeerde celdood genaamdapoptosis, zijn allemaal voorgesteld als doodsoorzaken van de zenuwcellen in ALS.

Deelnemers aan deze open studie nemen 2 milligram per dag van rasagiline. Onderzoekers monitoren ongewenste voorvallen en meten wijzigingen adhv de herziene ALS Functionele Rating Schaal (ALSFRS-R), een meetmethode van functioneel vermogen om op grote schaal te gebruiken in ALS. Ze beoordelen ook tekens die oxidatieve stress, mitochondriale functie en apoptosis kunnen aangeven.

Barohn meldde dat deze voorlopige resultaten van de lopende studie verbeterde mitochondriale functie, een teken dat het beoogde doel wordt bereikt, aantoonden. Bovendien hebben onderzoekers een toename van de niveaus van proteïnen genaamd annexines, die dienen als markers voor apoptosis, waargenomen. Tot nu toe zijn de ALSFRS-R scores bij de deelnemers gedaald in een tempo vergelijkbaar met het tempo van "historische controles" (gegevens bij een gelijkaardige groep ALS-patiënten die eerder werden gemeten in andere studies, en die geen NurOwn behandeling kregen).

Zie voor meer informatie Trial voor veiligheid en werkzaamheid van Rasagiline bij patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS), of voer NCT01232738 in in het zoekvak op ClinicalTrials.gov.

Barohn merkte op dat een placebo-gecontroleerde fase 2 studie met rasagiline in ALS aan de gang is in de Verenigde Staten. Zie Rasagiline bij patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS), of voer NCT01786603 in het zoekvak op ClinicalTrials.gov. Een andere studie met de experimentele therapie in ALS is zopas in Europa gestart.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: MDA/ALS Newsmagazine