La FDA approuve l’étude Phase II en SLA avec des cellules souches dirigée par Dr Eva Feldman, U-M

L’approbation ouvre la voie pour l'élargissement du rôle de l’ étude clinique à l’U-M

ANN ARBOR, Michigan, 17 avril 2013 PRNewswire /--pendant à peu près deux ans, la neurologue de l'Université du Michigan (U-M) Eva Feldman, M.D., Ph.D. a conduit le premier essai clinique de la nation avec des injections de cellules souches chez des patients atteints de cette maladie mortelle dégénérative appelée ‘sclérose latérale amyotrophique’, SLA.

Maintenant, une nouvelle approbation de la Food and Drug Administration ouvre la voie à l’U-M pour devenir le deuxième centre de l’étude, en attendant l'approbation du comité d’éthique de l'U-M (IRB). A ce jour, l’étude Phase I a eu lieu à l'Université d’Emory, avec Feldman comme investigateur principal.

L'approbation de la FDA de cet essai de Phase II a été annoncée aujourd'hui par Neuralstem, la société, dont le produit est testé dans l’étude. Cette Phase II continuera à évaluer la sécurité des injections de cellules souches, administrées directement dans la moelle épinière des patients en doses croissantes allant jusqu'à 400 000 cellules par injection, avec un maximum de 40 injections. Elle évaluera également des répercussions éventuelles que les injections pourraient avoir sur les symptômes SLA ou sur la progression des patients.

Feldman travaille comme consultante non-payée pour la société et a conduit l'analyse des résultats de la Phase I. Selon les données présentées l'an dernier, des injections dans la moelle épinière jusqu'à 100 000 cellules ont été administrées en toute sécurité et bien tolérées --avec des signes possibles que dans un sous-groupe de participants, la progression SLA pourrait être interrompue.

« Dans la Phase II, nous allons injecter des cellules souches dans la partie supérieure de la moelle épinière, et notre objectif est de continuer d'évaluer si cette approche est sans danger et de regarder si cette approche offre certains avantages à nos patients. Nous sommes très heureux d'apporter – grâce à cet essai- un plus à l'Université de Michigan, où la recherche initiale de cette technologie a été faite--ainsi que de la continuer à Emory, » dit Feldman, professeur de neurologie à la faculté de médecine Russell N. DeJong d’U-M, directeur de la recherche clinique SLA d’U-M et directeur de l'Institut de recherche médicale de l'U-M, Alfred Taubman. Le neurochirurgien pour l’étude est Parag Patil, M.D, Ph.D.

L'approche utilise des injections de cellules souches lors d'une opération réalisée par un neurochirurgien. La Phase l portait sur 15 patients; des plans spécifiques pour la Phase II sont en cours mais des informations seront disponibles sur neuralstem.com.

Si l'équipe du site U-M obtient l'autorisation de l'IRB pour recruter des participants locaux, plus d'informations seront disponibles à uofmhealth.org. L'étude à l'U-M sera financée par l'Association ALS, les National Institutes of Health et Neuralstem.

Traduction : Ligue SLA : Benoit

Source : The Wall Street Journal