FDA keurt fase II van ALS-studie met stamcellen goed, onder leiding van Dr. Eva Feldman, U-M

Goedkeuring maakt weg vrij voor grotere rol voor U-M in klinische studies

ANN ARBOR, Michigan, /PRNewswire-USNewswire /--gedurende bijna twee jaar, heeft neuroloog Eva Feldman, M.D., Ph.D. van de Universiteit van Michigan (U-M) de eerste nationale klinische studie met stamcel injecties bij patiënten met de dodelijke degeneratieve ziekte bekend als Amyotrofische Laterale Sclerose, ALS, geleid.

De nieuwe erkenning van de Amerikaanse Food and Drug Administration effent de weg voor het U-M voor een tweede plaats in de studie, in afwachting van de goedkeuring van de ethische commissie van de U-M (Institutional Review Board). Tot op heden heeft de fase I studie aan de Emory University, met Feldman als hoofdonderzoeker, plaatsgevonden.

De FDA-goedkeuring van de fase II studie werd vandaag aangekondigd door Neuralstem, het bedrijf waarvan het product wordt getest in deze studie. De fase II studie zal de veiligheid van de stamcel injecties, rechtstreeks in het ruggenmerg van de patiënten, in toenemende doses tot 400.000 cellen per injectie, met een maximum van 40 injecties, beoordelen. Het zal ook eventuele tekenen dat de injecties een invloed zouden kunnen hebben bij patiënten met ALS-symptomen of de vooruitgang beoordelen.

Feldman werkt als niet-betaalde adviseur voor het bedrijf en deed de analyse van de resultaten van de fase I studie. In de vorig jaar gepresenteerde gegevens, waren ruggenmerg injecties tot maximaal 100.000 cellen, veilig en goed getolereerd--met mogelijke tekenen dat bij een subgroep van de deelnemers, het de ALS-progressie zou kunnen hebben onderbroken.

"In fase II, zullen we stamcellen in het bovenste deel van het ruggenmerg injecteren en ons doel is om verder te beoordelen of deze aanpak veilig is, en om te kijken of deze aanpak onze patiënten sommige voordeel kan bieden. Wij zijn zeer verheugd over het potentieel, dankzij deze studie, voor de Universiteit van Michigan, waar de technologie achter de fase I werd ontwikkeld—en die ook op Emory blijft verdergaan,"aldus Feldman, de Russell N. DeJong hoogleraar neurologie aan de U-M Medical School, directeur van het onderzoek van de ALS-kliniek in het U-M en directeur van het U-M Alfred Taubman Medical Research Institute. De neurochirurg voor deze studie is Parag Patil, MD, Ph.D.

De aanpak maakt gebruik van injecties van stamcellen die wordt uitgevoerd door een neurochirurg. De fase I studie betrof 15 patiënten; specifieke plannen voor de fase II worden nog gemaakt maar de informatie is beschikbaar op neuralstem.com.

Zodra het U-M team de IRB goedkeuring ontvangt, kan het lokale deelnemers werven en is er meer informatie beschikbaar op uofmhealth.org. De studie op U-M zal worden gefinancierd door de ALS Association, de National Institutes of Health en Neuralstem.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: The Wall Street Journal