Réaction commune de l’ALSA et la MDA aux auditions FDA

La MDA et l’ASLA insistent en commun auprès de la FDA pour prendre des mesures suite aux exceptionnelles auditions SLA (ALSN Staff, lundi, 2013-03-25 12:12)

Communiqué conjoint avec une série d'actions immédiates pour la FDA afin d'accélérer le développement d’une thérapie SLA.

Points d’attention de l’article

La MDA (Muscular Dystrophy Association, USA) et l’ASLA (ALS Association, USA) ont transmis un communiqué conjoint à la FDA (US Food and Drug Administration) avec une description d’actions, utiles pour accélérer la recherche d’un traitement à la SLA, que cette organisation pourrait entreprendre.

Ce communiqué a été transmis le 25 mars 2013, dernier jour de la période de consultation publique que la FDA avait organisée à ce sujet. Le communiqué porte sur la première audience publique SLA, datant du 25 février 2013, organisée par cette administration.

Le communiqué conjoint félicite la FDA pour avoir organisé l’audition SLA et lui demande instamment de:

1) organiser une réunion de suivi avec les principales parties pour élaborer un plan d'action; 
2) faire preuve de plus de créativité et de flexibilité lors d’élaboration d’essais cliniques concernant des thérapies potentielles de la SLA;
3) améliorer sa communication avec l’industrie et la communauté SLA; 
4) permettre des essais plus courts, basés sur des hypothèses, utilisant des biomarqueurs comme succédanés de produits finaux;
5) établir un document de gestion pour les essais cliniques SLA; 
6) mieux comprendre la relation ‘bénéfice-tolérance du risque’ pour la population SLA; 
7) accélérer l’étude de moyens avec un impact sur la qualité et la durée de vie des pALS.

La Ligue SLA Belgique asbl soutient ce communiqué.

Traduction : Fabien

Source : MDA/ALS Newsmagazine

Des patients auditionnés par la FDA- Cliquez ici

MDA et ALSA forment un partenariat pour nommer SLA comme maladie pour l'initiative de développement de médicaments axé sur le patient de la FDA

L’ALS Association (ALSA) et la Muscular Dystrophy Association (MDA) apprécient l'occasion de commenter l'initiative de développement de médicaments axé sur le patient et la liste préliminaire de l'Agence des maladies proposée pour l'initiative...

En raison de la certitude d'une progression rapide et la chronologie courte, la perspective envers les personnes avec SLA et le rapport de tolerance bénéfice-risque est très différent de celui du grand public ou même d’un malade chronique. Il est différent de celui d'un examinateur de la FDA et de ceux dans l'industrie.

Les opinions des gens atteints de SLA jouent un rôle essentiel et doivent être prises en compte dans le processus de développement et d'approbation des médicaments — que ce soit leur point de vue sur les décisions du rapport bénéfice-risque, l’élargissement de l'accès, accélération de l'approbation, la conception d'essais cliniques et l'inclusion, l'utilisation de endpoints de substitution, discerner les avantages cliniques significatifs et bien plus encore. Nous avons été heureux d'apprendre que la définition de « spécialiste des maladies » a été élargie pour inclure les personnes atteintes de la maladie nommée; dans la SLA, vous avez un exemple illustrant où la voix de ces experts est obligatoire dans tous les débats pertinents. Le processus d'élaboration et d'approbation des médicaments doit être une proposition sur mesure.

Alors qu'il est extrêmement important que la FDA écoute les opinions des gens atteints de SLA, il est particulièrement important maintenant. Nous ne pouvons pas nous rappeler un temps plus prometteur dans l'histoire du développement de médicaments contre la SLA que celui dans lequel nous sommes aujourd'hui. Comme le sait l'Agence, plusieurs traitements prometteurs sont actuellement en Phase 2 ou 3 d’essais cliniques. Jusqu'à présent, la communauté SLA a partagé notre point de vue et nos préoccupations auprès de la FDA et le Congrès, en grande partie basée sur une hypothese – nous avons partagé les politiques qui nous paraissent importantes si un traitement SLA progresserait dans le processus d'approbation. Aujourd'hui, la FDA a besoin d'entendre des gens atteints de SLA, parce que des traitements progressent vers l'approbation. Dans les prochaines années, il est possible que plusieurs thérapies pourraient être disponibles pour les gens atteints de SLA pour la première fois depuis que la maladie a été identifiée il y a plus de 140 ans. Le temps que la FDA doit absolument entendre des personnes atteintes de la maladie est maintenant...

L'Association ALS et la Muscular Dystrophy Association apprécient la possibilité de participer à cette importante initiative et nous avons hâte de travailler avec l'Agence afin de nous assurer que les gens atteints de SLA ont une voix dans les processus d'élaboration et d'approbation des médicaments. Ce n'est pas seulement le but de nos deux organisations. C'est l'objectif de notre communauté de patients. Comme vous le savez, les personnes atteintes de SLA et ceux qui ont été touchés par la maladie ont présenté un nombre considérable de commentaires pour le dossier de cette initiative. Leur message est clair : les patients SLA et ceux qui les représentent, veulent être entendus. L'ALS Association et l'Association de la dystrophie musculaire, les soutiennent.

Texte abrégé

 

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : MDA

Par l'ALS Association 

WASHINGTON, 25 février 2013 -- aujourd'hui, les dirigeants de l'Association ALS, en plus de patients, soignants, médecins, chercheurs et autres personnes intéressées, ont adressé un panel de représentants de la Food and Drug Administration (FDA) qui a effectué sa première audience spécifique à la sclérose latérale amyotrophique (SLA). L'Association a demandé à la FDA de travailler en partenariat avec la communauté ALS pour aider à accélérer le processus d'élaboration et d'approbation des médicaments et d'offrir de nouveaux traitements aux patients dès que possible. Aujourd'hui, il n'y a aucun traitement efficace pour la SLA et la maladie est mortelle dans une moyenne de seulement deux à cinq ans suivant le diagnostic. SLA est une maladie neurodégénérative progressive qui affecte les cellules nerveuses dans le cerveau et la moelle épinière. La maladie prive les gens de la capacité de marcher, de parler et même de cligner les yeux. Elle les retient à l'intérieur d'un corps qu’ils ne peuvent plus contrôler et finalement les empêche de respirer comme il faut et prend leur vie. Il n'y a pas de cause connue de la maladie, bien que les vétérans militaires sont environ deux fois plus susceptibles de développer SLA que la population générale. La journée peut se résumer en une citation directe de Robert Anderson, une personne ayant la maladie, qui reçoit des soins de « Catfish » Hunter de l'ALS Association. À l'aide d'une voix générée par ordinateur sur sa tablette parce qu'il peut ne plus parler, il dit au Comité de la FDA: « SLA est rapide. Nous devons une FDA plus rapide. » L'audience a débuté tôt aujourd'hui avec les remarques de Jane H. Gilbert, président et directeur général de l'Association ALS et Lucie Bruijn, Ph.d., scientifique en chef, qui furent les premiers à prendre la parole parmi près de 60 orateurs représentant tous les segments de la communauté SLA et presque chaque grande organisation ALS en U.S.A. Dans son allocution d'ouverture, Gilbert a déclaré: « le fait que vous avez tant de gens et organisations réunis en un seul endroit à la fois en dit long sur notre volonté collective de partenariat avec la FDA et de travailler à l'unisson pour accélérer le développement et l'accès aux traitements pour la SLA. » Aussi, dans son allocution, Gilbert a touché sur une variété de questions clés dont la FDA doit tenir compte afin d'accélérer la disponibilité et l'accès aux traitements :

- avantage et risque du point de vue des patients;

- innovation, flexibilité et conseils sur la conception d'essais cliniques ;

- engagement de la FDA avec les chercheurs et l'industrie plus tôt et plus fréquemment au cours du processus de développement ;

- vitesse du processus d’approbation

- engagement de la FDA avec les patients et les associations de patients, y compris pendant le processus d'approbation.

Selon Bruijn, « Nous sommes actuellement à un moment des plus passionnants de l'histoire du développement de médicaments SLA. » Elle a commenté le nombre prometteur de traitements en essais cliniques et le fait que les industries pharmaceutiques et biotechnologiques se joignent à la recherche de traitements SLA à un rythme jamais auparavant. Mais malgré cet élan positif dans la recherche de traitements, le fait demeure qu’ il n'y a toujours aucune thérapie efficace pour la SLA. Bruijn a continué, «...il est absolument essentiel que la FDA et la communauté SLA se réunissent pour identifier non seulement les obstacles et défis de médications de développement SLA mais aussi pour trouver des solutions. » Dans ses commentaires, Bruijn a insisté la FDA d'accroître l'engagement auprès des chercheurs et l'industrie ainsi que de personnes atteintes de la maladie. Elle a également appellé à l’urgence quant à identifier les moyens plus créatifs et souples dans la conception des essais cliniques et pour accélérer le développement préclinique dans la SLA, qui est actuellement trop lent, risqué et coûteux. » Nous demandons que vous travaillez avec nous pour adapter les politiques qui s'appliquent actuellement à l'oncologie à la SLA, » a déclaré Bruijn. « Il y a un certain nombre de choses qui marche en oncologie qui pourrait et devrait être adopté pour la SLA facilement. Cela est vrai non seulement en phase préclinique, mais encore une fois, tout au long du processus d’approbation, » continue-t-elle.

Ken McGunagle, Président du Conseil d'Administration des représentants de l'Association a également parlé à l'audience. McGunagle parle au nom de 38 groupes de l'Association qui fournissent des services aux personnes et aux familles affligés de la maladie. » Beaucoup de gens avec d'autres maladies graves et mortelles, comme le cancer de l'ovaire, ont des options et l’espoir, » a déclaré McGunagle, dont la femme est un survivant du cancer de l'ovaire, et dont le père est décédé de la SLA, six mois après le diagnostic. En ce qui concerne les traitements pour le cancer de l'ovaire, a-t-il poursuivi, « Oui, les traitements sont risqués et ont des effets secondaires graves. Oui, ils ne sont pas toujours efficaces. Mais ils offrent espoir et une chance d'être appelé un survivant. Les seuls survivants atteints de SLA sont les êtres aimés laissés derrière. » À l'issue de l'audience, Gilbert a déclaré: « Les gens atteints de SLA doivent un traitement pour cette maladie horrible. Ils en ont besoin maintenant et nous allons continuer à travailler avec la FDA et l'ensemble de nos partenaires pour en trouver un dès que possible. Après tout, les personnes avec SLA n'ont pas le temps d'attendre. »

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : The Herald

La communauté SLA explique à la FDA « Nous n’avons plus de temps à gaspiller »

C'était une audience exceptionnelle concernant la SLA et finalement une occasion pour les organisations, chercheurs, cliniciens, patients et familles d’exposer leurs messages pressants. La salle était comble et le public engagé, les membres de la communauté SLA participant à la première audience publique SLA, organisée par la Division de neurologie de la FDA (US Food and Drug Administration) à Washington.

Cette audience sans précédent comprenait des présentations de chercheurs scientifiques, d’organisations SLA, de cliniciens, de représentants de l'industrie, de pALS, de membres de leurs familles et de prestataires bénévoles de soins.

Le premier orateur de cette audience était Steven M. Derks, président et CEO de l'Association pour la Dystrophie Musculaire (MDA), qui a remercié la FDA pour cette audition. « L’audience d'aujourd'hui est la preuve que vous compatissez avec les pALS et que leurs opinions doivent être respectées lors de l'élaboration et l'approbation des médicaments. Nous vous demandons d’incorporer ces opinions dans vos discussions sur un accès plus étendu aux essais et l’accélération des décisions d'approbation des essais cliniques et implémentations. »

Comme les organisations SLA, la MDA a joué un rôle important dans l'obtention de cette audience de la FDA. Cette association est la plus importante source non gouvernementale de financement pour la recherche SLA depuis les années 1950, lorsque la veuve de Lou Gehrig, Eleanor Gehrig, était présidente honoraire nationale de la MDA.

Vu les conséquences implacables de la SLA, un groupe diversifié de pALS, de membres de leurs familles, d’organisations et de fournisseurs de soins de santé a présenté ses expériences de la SLA pour exhorter la FDA à collaborer pour surmonter certains obstacles à la recherche ALS, aux essais cliniques et aux normes de soins.

La plupart des témoignages dans sa salle – parfois assistés par ordinateur – venaient de pALS, sur le thème d’évaluer les bénéfices et risques de participer à une première phase de recherche clinique et les essais y afférents. « Quand un essai est bénéfique, le pALS devrait pouvoir continuer à utiliser ce médicament. » a déclaré Robert Anderson, un pALS. « Quel est le risque ? Craignez-vous qu'il meurt plus vite ? Ce n'est plus important, lorsque le patient peut de toute façon décéder en un an. »

La physiothérapeute Sara m. Feldman, qui travaille au « MDA/ALS Center of Hope » à Philadelphie, a insisté sur les commentaires d’Anderson. « Les gens avec qui nous travaillons dans ces essais cliniques sont de vrais héros. Ils ne le font pas parce qu'ils pensent s’améliorer, mais parce qu'ils espèrent qu’à l'avenir d’autres pALS en bénéficieront. »

Stan Apple, expert international SLA, médecin-chercheur qui dirige la MDA/ALS Clinic at Methodist Neurological Institute de Houston et est membre du conseil d'administration de la MDA, a demandé l'aide de la FDA pour une évaluation plus rapide des chances de succès d'une thérapie expérimentale.

Apple a déclaré « La SLA peut évoluer extrêmement rapidement et la dimension temps est essentielle dans l'obtention d’appareils respiratoires. Nos patients souffrent lorsque ces dispositifs ne sont pas disponibles en temps opportun. Un inventaire rapide de ces dispositifs et leur déploiement accéléré serait un énorme avantage pour les pALS et aiderait à améliorer leur qualité et à prolonger leur durée de vie. » Apple désire que la FDA collabore avec la communauté SLA pour concevoir des essais répondant aux questions d'une manière opportune et rentable. « La SLA est une maladie hétérogène avec différents stades ; de début, des phases variables de déclin et de survie, et cette hétérogénéité complique nos efforts cliniques en thérapie » dit-il. « Travailler plus rapidement à un traitement efficace nécessite peut être de développer des tests courts, moins chers et de déterminer si un médicament peut atteindre un objectif thérapeutique à l’aide d’hypothèses thérapeutiques. Cela répondrait plus rapidement à la question si une thérapie potentielle a une quelconque chance de succès. »

La Commission a entendu ce jour-là d’autres commentaires semblables exhortant la FDA à concevoir différemment les essais cliniques et l'approbation des médicaments. Jonathan Glas, un médecin qui dirige actuellement un essai clinique en phase 2 à l'Université Emory d’Atlanta impliquant des injections de cellules souches neuronales chez des pALS, déclare que : « Les barrières réglementaires, issues du modèle traditionnel, retardent le traitement et il faudrait changer cela. Un obstacle majeur au développement de nouveaux traitements est l’application des procédures normalisées qui sont, dans ce cas, contre-productives car inadaptées à la complexité de cette maladie. »

La communauté SLA expliqua vouloir collaborer avec la FDA à de solutions pour travailler plus rapidement. Annie Kennedy, senior vice-présidente de la MDA a déclaré : « L’audience d'aujourd'hui est une occasion historique de rapprocher la communauté SLA et la FDA en vue d’une coopération thérapeutique. La MDA veut mettre à disposition son infrastructure clinique nationale et tous les experts SLA financés par elle partout au monde pour avancer le plus rapidement possible. »

La SLA affecte les cellules nerveuses qui contrôlent les muscles, entraînant finalement la paralysie de tous les muscles squelettiques, y compris ceux de la respiration. L'espérance de vie moyenne pour les personnes atteintes de cette maladie est de trois à cinq ans après diagnostic. La MDA est une association de santé à but non lucratif dédiée à la quête de traitements de la SLA et d’autres maladies musculaires associées en finançant la recherche dans le monde entier.

Au cours des années, la MDA a lutté contre la SLA en investissant plus de 307 millions de dollars en recherche, services et programmes d'information SLA. La MDA finance à présent plus de 250 projets dans le monde entier. Elle finance également le fonctionnement de 200 cliniques, dont 42 pour la recherche SLA et les autres comme centre de soins.

Pour plus d’information sur les recherches les plus récentes, la SLA et d’autres maladies concernées par le programme MDA, voir mda.org ou suivez MDA sur Facebook (facebook.com/MDANational) et Twitter (@MDAnews).

 

Traduction : Fabien
Source : MDA

Les orateurs - Cliquez ici