Étude ALSCELL

A partir d'août 2012, l'étude ALSCELL entamera à l’ hôpital La Pitié-Salpêtrière, Paris, en France. L'objectif est de créer une banque de fibroblastes afin d’étudier la physiopathologie notamment les paramètres génétiques, moléculaires et cellulaires de la maladie. Une biopsie de la peau sera effectuée chez 30 patients pour obtenir, entre autres, des cellules souches pousse. On espère obtenir les résultats avant la fin de 2014.

Création d'une banque de fibroblastes des patients atteints de la sclérose latérale amyotrophique : étude pilote (ALSCELL)

No de ClinicalTrials.gov NCT01639391

But
Les patients SLA sont inclus dans le centre de référence à l'hôpital La Pitié-Salpêtrière à Paris, France. L'étude propose d'étudier la physiopathologie grâce à la création d'une banque de fibroblastes pour l'étude des paramètres génétiques, moléculaires et cellulaires de la pathologie. Les iPS (les cellules souches pluripotentes induites) et les cellules différenciées sont générées. La physiopathologie SLA sera étudiée sur les 3 types de cellules (fibroblastes, iPS, les cellules différenciées).

Conception de l'étude
Cette étude scientifique est une étude ouverte avec un seul groupe de patients.

Objectifs d’étude
Les objectifs principaux sont le succès de la culture de fibroblastes, la multiplication, la congélation et la culture dans un délai de 2 mois. Les objectifs secondaires sont l’étude de la physiopathologie des fibroblastes et l’induction des cellules: iPS (les cellules souches pluripotentes induites) et des cellules différenciées dans un délai de 2 ans

Planification et procédure
Environ 30 patients seront inclus à partir d'août 2012 ; la fin de l'étude est prévue en août 2014. La procédure consiste d'une biopsie de la peau d’un maximum de 5 mm sous anesthésie locale chez chaque patient.

Critères de sélection
Les patients (H/F) sont éligibles si tous les critères d'inclusion sont remplis et aucun des critères d'exclusion s'applique :

Critères d'inclusion :
• patients âgés de plus de 18 ans
• SLA de type sporadique ou familiale ou inconnu

Critères d'exclusion :
• maladie de la peau connue qui ne permet pas de biopsie
• plaquettes de moins de 10 000/m3
• allergie au xylocaine présumée ou connue

Information importante
Seuls les patients sélectionnés dans le centre des maladies rares de référence à Paris, France peuvent participer. Cette étude est sponsorisée par l'Institut Pasteur.

Tracution : Ligue SLA : Anne

Source : ClinicalTrials.gov