Traitement SLA Arimoclomol rend des résultats positifs en phase II

Des résultats prometteurs d’un essai de phase II d’une thérapie à base de protéines de choc thermique pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) ont été présentés la semaine dernière lors du 27e Symposium International ALS/MND.

Dans un essai clinique mené par Michael Benatar de l’Université de Miami, le médicament, appelé Arimoclomol, a été démontré comme étant sûr et bien toléré par les 36 patients avec un régime de trois fois par jour jusqu'à 12 mois.

« Notre capacité à détecter un signal potentiel d’efficacité dans cette petite étude résulte probablement de l’un des aspects les plus innovateurs de cet essai, notamment d’inclure spécifiquement des patients qui partagent tous la cause de leur maladie ainsi qu’un phénotype clinique similaire, » disait Benatar, la Walter Bradley chaire en recherche SLA et le directeur exécutif du centre de la famille Kessenich en SLA du système de santé de l’Université de Miami.

Orphazyme ApS, la société qui fournit le médicament de l’étude, prévoit de poursuivre sa collaboration avec Benatar et ses collègues, quand l’étude passe à la phase suivante.

« Nous sommes très encouragés par les résultats », a déclaré Thomas Blaettler, médecin en chef d’Orphazyme ApS. « Nous préparons maintenant la réunion avec les autorités régulatoires afin de se mettre d’accord sur les prochaines étapes pour le développement d’Arimoclomol pour la SOD1-SLA. En outre, les données précliniques et cliniques, ainsi que le mécanisme d’action suggèrent qu’un traitement par Arimoclomol pourrait avoir un avantage pour une plus large population SLA. »

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : Life Science Daily