ALS-behandeling Arimoclomol levert positieve fase II resultaten op

15-12-2016

Share
Nederlands

Veelbelovende resultaten van een fase II studie met een op warmteschok eiwit-gebaseerde therapie voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) werden vorige week gepresenteerd op het  27ste Internationaal Symposium ALS/MND.

In een studie onder leiding van Michael Benatar van de Universiteit van Miami, werd voor het product met de naam Arimoclomol aangetoond dat het veilig en goed getolereerd werd door 36 patiënten met een driemaal daags regime gedurende maximaal 12 maanden.

"Ons vermogen om een mogelijk werkzaamheid signaal te detecteren in zulk een kleine studie is waarschijnlijk het resultaat van één van de meest vernieuwende aspecten van deze studie-namelijk het specifiek includeren van patiënten die zowel een gemeenschappelijke oorzaak voor hun ziekte als een vergelijkbare klinische fenotype delen" zei Benatar, de Walter Bradley Chair in ALS onderzoek en de uitvoerend directeur van het Kessenich familie ALS Center van de Universiteit van Miami Health System.

Orphazyme ApS, het bedrijf dat de medicatie voor deze studie verstrekt, plant een blijvende samenwerking met Benatar en zijn collega's als de studie naar de volgende fase overgaat.

"We worden erg aangemoedigd door de resultaten," zei Thomas Blaettler, chief medical officer van Orphazyme ApS. "We kijken nu uit naar de meeting met de regelgevende autoriteiten om overeenstemming te bereiken over de volgende stappen voor de ontwikkeling van Arimoclomol voor SOD1-ALS. Bovendien suggereren preklinische en klinische gegevens, evenals het werkingsmechanisme dat behandeling met Arimoclomol een voordeel zou kunnen betekenen voor een bredere ALS populatie."

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Life Science Daily

Kalender

  •  
  • 1 van 4

Bekijk alle activiteiten

Acties / Doneren

 

Danke, Spenden, ALS

Facebook Feed

Facebook feeds