NP001 phase 2 / phase 3

Neuraltus Pharma envisage une Phase III après avoir raté les points finaux d’une étude dans la SLA

Malgré de ne pas avoir atteint les points finaux lors d'un essai de Phase II, Neuraltus Pharmaceuticals a vu suffisamment de preuves d'efficacité chez les patients atteints de SLA avec son médicament expérimental, pour avancer les plans pour une étude phase III. Sa décision de lancer le programme de Phase III l'année prochaine met en évidence le besoin critique de nouveaux traitements contre ce trouble musculaire invalidant.

La société de biotechnologie basée à Palo Alto, CA dit qu'elle n'a pas atteint une signification statistique dans les points finaux prédéfinis de l'étude phase II de 136 patients atteints de la sclérose latérale amyotrophique. Toutefois, une analyse a posteriori de l'essai a révélé que 27 % des patients sous le plus haut des deux doses du candidat drogue de la société, NP001, n'a eu aucune progression de la maladie pendant 6 mois. Quand la société a analysé les données de l'étude avec des réponses historiques de placebo, l'efficacité de ces patients sous cette dose a atteint un niveau statistiquement significative.

« La SLA est une maladie neurodégénérative rare qui mène habituellement à une insuffisance respiratoire et la mort dans les cinq ans suivant le diagnostic. Les résultats de cette étude avec NP001 sont très encourageants, comme le fait de stopper ou ralentir la vitesse de progression de la maladie, dans un sous-groupe de patients, comme le suggère cette étude, se traduirait par un bénéfice clinique clair pour ces patients, » Dr Robert Miller, investigateur principal de l'étude du California Pacific Medical Center, a déclaré dans le communiqué de la société.

Source : FierceBiotech

Neuraltus Pharmaceuticals annonce les résultats cliniques de la Phase 2 de NP001 chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Basé sur les tendances positives sur l'efficacité de l'étude et les discussions avec la Food and Drug Administration (FDA), Neuraltus planifie le programme clinique de Phase 3 à commencer le 2ème semestre 2013

PALO ALTO, en Californie, le 30 octobre 2012--/ PRNewswire /--Neuraltus Pharmaceuticals, une société biopharmaceutique privée pour développer de nouvelles thérapies pour les maladies neurologiques rares, a annoncé aujourd'hui les premiers résultats de l'étude clinique Phase 2 de NP001 chez les patients atteints de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Les résultats d’efficacité démontrent des tendances positives de ralentissement du taux de progression de la maladie, allant de 13 à 19 % dans les multiples paramètres de bénéfice clinique, bien que ces points finaux prédéfinis n'ont pas atteint un niveau de signification statistique. Ce qui est important, selon une analyse a posteriori, est qu’un plus haut pourcentage de patients recevant NP001 a éprouvé un arrêt de la progression de la maladie, ce qui a atteint une signification statistique par rapport à la combinaison de contrôles de cette étude et des contrôles historiques sous placebo. En outre, NP001 s'est avéré sûr et bien toléré. Basé sur ces résultats, et après une rencontre avec la FDA, Neuraltus prévoit un programme clinique de Phase 3 qui devrait débuter au second semestre de 2013.

 « La SLA est une maladie neurodégénérative rare qui mène habituellement à une insuffisance respiratoire et la mort dans les cinq ans suivant le diagnostic. Les résultats de cette étude avec NP001 sont très encourageants, comme le fait de stopper ou ralentir la vitesse de progression de la maladie, dans un sous-groupe de patients, comme le suggère cette étude, se traduirait par un bénéfice clinique clair pour ces patients, » a commenté Dr Robert Miller, investigateur principal de l'étude du California Pacific Medical Center.

Le NP001 est une petite molécule régulatrice d'activation du macrophage. L'activation aberrante des macrophages est censée être un grand contributeur à la pathologie sous-jacente de la SLA et d'autres maladies neurodégénératives. Le NP001 de Neuraltus est conçu pour restaurer le fonctionnement normal des macrophages dans le système nerveux central.

L’étude multicentrique, à double insu, contrôlée contre placebo, de Phase 2 inclût 136 patients SLA. Les patients ont été randomisés pour recevoir soit le placebo, ou 1 mg/kg ou 2 mg/kg d’une perfusion intraveineuse de NP001 durant une période de six mois, suivie d'une période de six mois de suivi. L'étude visait à évaluer le changement dans la pente du ALS Functional Rating Score Revised (ALSFRS-R) et l'innocuité et la tolérabilité du NP001, ainsi que les changements par rapport au niveau de référence à ALSFRS-R durant 6 mois, une analyse conjointe de rang de changement de ALSFRS-R ajusté pour la mortalité et les changements de biomarqueurs périphériques d'inflammation facilement mesurés. Un point final secondaire supplémentaire en accord avec la FDA a été l'inclusion des patients SLA historiques sous placebo afin d'accroître la détection de signal et la puissance statistique.

L’analyse a posteriori de l'étude de Phase 2 a montré une réponse relative à la dose de NP001 avec 27 % des patients qui ont reçu 2 mg/kg NP001 n'ayant aucune progression de la maladie au cours de la période de six mois. C'est environ 2,5 fois plus qu’ observé dans le groupe placebo. Lorsque les contrôles historiques de placebo ont été inclus avec les contrôles de l’étude, cette différence par rapport au placebo est devenu statistiquement significative. Bien que l'analyse a posteriori doit être considérée avec prudence et peut faire l'objet de préjugés, l'ampleur de l'avantage identifié met en évidence un résultat potentiellement cliniquement pertinent et significatif. En outre, les résultats de l'étude ont démontré des tendances d’avantages cliniques pour le group de 2 mg/kg du critère d'évaluation principal du changement de pente de la ALSFRS-R et des critères d'évaluation secondaire des changements par rapport au niveau de référence à ALSFRS-R durant 6 mois et une analyse conjointe de rang de changement de ALSFRS-R ajusté pour la mortalité.

Source : Neuraltus Pharmaceuticals

Neuraltus continue le médicament en SLA en Phase III

Neuraltus Pharmaceuticals Inc. commencera son médicament expérimental pour la maladie SLA en Phase III l'année prochaine.

Quoique le médicament n'ait pas atteint ses objectifs prédéfinis dans un essai clinique phase II la compagnie a indiqué mardi, qu’une analyse des résultats a indiqué que le médicament a cessé la maladie, également appelée sclérose latérale amyotrophique, de progresser.

Les nouvelles sont importantes pour les patients atteints de la maladie musculaire rare et fatale parce qu'il n'y a qu'un seul médicament approuvé pour la SLA et il étend la vie des patients seulement par quelques semaines.

C'est aussi une victoire pour la petite compagnie privée de Palo Alto, qui met au point ce médicament dans une maladie qui est mal comprise et où une firme beaucoup plus grande comme Biogen Idec (NASDAQ : BIIB) dispose également d'un programme de SLA en Phase III. Ceci pourrait également positionner la compagnie à être vendue à une plus grande société de biotechnologie ou compagnie pharmaceutique ou à faire un accord de collaboration.

Pourtant, peut-être surtout, la décision d'aller de l'avant avec le médicament, appelé NP-001, montre le pouvoir des patients à se battre pour un médicament qui, croient-ils, modifiera le cours d'une maladie qui peut tuer les patients dans les trois à cinq ans suivant le diagnostic. Un groupe de patients atteints et leurs soignants se sont battus pour compléter l'essai de Phase II de Neuraltus.

Cette étude inclût 136 patients SLA qui ont été divisés en trois groupes--celui recevant une faible dose de NP-001, un autre avec une dose plus élevée et l'autre recevant un placebo—pendant plus de six mois.

Quelque 27 % des patients recevant la dose la plus élevée n’a eu aucune progression de la maladie, environ 2,5 fois qu'ont été observés dans le groupe placebo, comme a montré une analyse a posteriori. La compagnie a averti qu'une analyse a posteriori, qui se penche sur des données après une étude qui n'ont pas été spécifiées au préalable, pourrait faire l'objet de préjugés, mais le résultat est pertinent et significatif.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : American City Business Journals