QurAlis dose la première cohorte de participants dans le cadre d'un essai clinique de phase 1 à doses multiples croissantes (MAD) évaluant QRL-101, une thérapie de précision Kv7 première de sa classe pour la SLA

QRL-101 vise à réduire la neurodégénérescence induite par l'hyperexcitabilité, présente chez environ 50% de tous les patients SLA

 
L'essai clinique de phase 1 à dose unique croissante (SAD) du QRL-101 a recruté 88 participants; aucun problème de sécurité important ni événement indésirable grave signalé

 Les données MAD devraient être publiées au premier semestre 2025; les résultats appuieront des études mondiales plus vastes sur les personnes vivant avec la SLA 

QurAlis a annoncé que la société a récemment terminé le dosage de la première cohorte de participants à l'essai clinique de phase 1 à doses multiples croissantes (MAD) évaluant QRL-101 (QRL-101-03 ; NCT06532396). QRL-101 est un ouvreur sélectif de canaux ioniques Kv7.2/7.3, premier de sa catégorie, destiné au traitement de la progression de la maladie induite par l'hyperexcitabilité dans la SLA. Kv7.2 est une protéine mal épissée chez les patients SLA sporadiques.

QRL-101-03 est un essai clinique de phase 1 randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et sur un seul site, conçu pour évaluer l'innocuité, la tolérance et la pharmacocinétique de doses multiples croissantes de QRL-101 chez des volontaires sains adultes. L'étude devrait recruter environ 60 participants, qui seront randomisés selon un rapport de 9:3 de QRL-101 à placebo dans cinq cohortes prévues. La plage de doses de QRL-101 pour cette étude MAD a été déterminée par les résultats de l'essai clinique de phase 1 à dose unique croissante (SAD) de QurAlis (QRL-101-01; NCT05667779). Sur les 88 participants sains de l'essai clinique SAD, aucun problème de sécurité significatif ni événement indésirable grave n'a été signalé pour QRL-101.

«Nous sommes ravis d'avoir terminé le dosage de notre première cohorte de participants dans notre essai clinique MAD de phase 1 du QRL-101. Dans l'étude SAD, le QRL-101 s'est avéré bien toléré, sans problèmes de sécurité significatifs ni effets indésirables graves », a déclaré Doug Williamson, M.D., directeur médical de QurAlis.  
La SLA est une maladie neurodégénérative dévastatrice et mortelle et il n'existe actuellement aucun traitement capable de prolonger de manière significative la vie des patients. Le QRL-101 a le potentiel d'être un traitement efficace de premier ordre pour les patients atteints de SLA souffrant de dégénérescence des motoneurones induite par l'hyperexcitabilité. 

Nous sommes impatients de faire progresser le programme clinique du QRL-101 afin que QurAlis puisse apporter des thérapies indispensables aux personnes atteintes de SLA. »

« L'hyperexcitabilité du système moteur survient chez environ 50% de tous les patients atteints de SLA et est liée à un dysfonctionnement des canaux potassiques », a déclaré Leonard H. van den Berg, M.D., Ph.D., professeur de neurologie et président du TRICALS. « Le QRL-101 est un ouvreur de canaux ioniques Kv7.2/7.3 hautement sélectif, qui, dans les modèles précliniques, montre un fort potentiel pour contrôler la neurodégénérescence induite par l'hyperexcitabilité des motoneurones avec un profil d'effets secondaires attrayant. Nous sommes encouragés par les résultats de l'étude SAD du QRL-101 et attendons avec impatience les résultats de l'étude MAD. »

QurAlis prévoit de communiquer les principales données de l'essai clinique MAD de phase 1 du QRL-101 au cours du premier semestre 2025.

Traduction: Gerda Eynatten-Bové 

Source: QurAlis