Raya Therapeutic annonce désignations de médicaments orphelins par la FDA et l'EMA pour SLA avec RT1978 (epertinib)
26-03-2025
Raya Therapeutic, une société axée sur la mission et axée sur le traitement de la SLA et d'autres maladies neurodégénératives, annonce avoir reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement de la SLA avec RT1978 (epertinib).
La société possède désormais 11 ODD dans son portefeuille de 5 nouvelles entités chimiques (NCE) orales à petite molécule en phase clinique.
L'epertinib (RT1978) a été découvert et développé à l'origine par Shionogi & Co., Ltd., une société pharmaceutique de premier plan basée au Japon. Cette molécule a terminé la phase 2 de développement clinique dans une autre indication et s'est révélée très prometteuse dans plusieurs modèles précliniques de la SLA, une maladie neurodégénérative progressive sans remède connu. Les ODD offriront à Raya diverses incitations au développement, notamment l'exclusivité commerciale, des crédits d'impôt pour la recherche clinique et des exonérations de frais, ce qui accélérera l'avancement de l'épertinib au profit des patients atteints de SLA.
« Nous sommes heureux d'avoir reçu les désignations de médicament orphelin de la FDA et de l'EMA pour le traitement de la SLA avec l'épertinib », a déclaré Anjan Aralihalli, président et fondateur de Raya Therapeutic. « Nous sommes enthousiasmés par le potentiel du médicament à traiter la SLA par inhibition de l'EGFR. »
« Les données précliniques sont prometteuses et nous espérons voir un composé aussi bien développé entrer désormais ouvertement dans le développement de la SLA », a déclaré le professeur Leonard van den Berg, président de TRICALS (Treatment Research Initiative to Cure ALS) et professeur de faculté clinique à l'UMC Utrecht, « de plus, nous avons bon espoir pour le développement clinique à venir, car ce composé est déjà au stade clinique et la SLA représente un besoin urgent non satisfait. »
Traduction: Eric Kisbulck
Source : EIN News
