La thérapie génétique un pas en avant dans la cure de SLA

15-07-2014

Chercheurs de SITraN. (Source : Université de Sheffield)

Des chercheurs de l'Université de Sheffield ont avancé un peu plus vers une thérapie génique qui pourrait faire taire le gène SOD1, défectueux responsable du déclenchement d'une forme de la maladie des neurones moteurs (MND) également connue sous le nom de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Des scientifiques de l'Institut de Sheffield pour la neuroscience translationnelle (SITraN) ont commencé les recherches novatrices afin de développer une thérapie génique qui, en cas de succès, pourrait guérir une forme de la maladie neurologique dévastatrice qui touche plus de 5.000 personnes au Royaume-Uni.

Jusqu'à présent, tous les traitements disponibles et les essais cliniques menés à travers le monde ont échoué à stopper efficacement la progression de la maladie. Riluzole, le seul médicament qui a démontré un bénéfice en survie, prolonge la vie pour seulement trois à six mois et n’est pas efficace chez tous les patients.

Professeur Mimoun Azzouz, un éminent scientifique de thérapie génique et ayant une chair de neurosciences translationnelles, a déclaré: « ce projet novateur a le potentiel d'offrir la première thérapie neuro protectrice significative en MND, offrant une véritable lueur d'espoir pour les patients et leurs familles qui vivent avec cette maladie cruelle. Faire taire le gène SOD1 associé à 20 pour cent des cas familiaux de MND peut être aussi proche que nous pouvons arriver à un remède pour la MND dans un proche avenir. Notre but ultime est d'obtenir la thérapie génique pour le MND SOD1 liées dans la clinique dès que possible. La thérapie génique est considérée comme une technique innovante avec un potentiel énorme pour le traitement des troubles neurologiques dont la MND. »

Azzouz a ajouté: « nous avons l'intention d'utiliser la thérapie génique au départ dans une forme héréditaire de MND causée par un gène appelé SOD1 modifié, mais nous avons l'intention d'élargir l'approche à d'autres groupes de patients de la MND à l'avenir. ALS/MND se caractérise par la perte progressive des cellules nerveuses (neurones moteurs) qui relient le cerveau avec les muscles pour contrôler les mouvements. Lorsque la maladie progresse, les patients peuvent perdre la capacité de marcher, se déplacer, manger, parler et enfin respirer. »

Cette recherche novatrice, financée par un don de 2,2 millions de livres provenant d'un donneur anonyme, est dirigée conjointement par Azzouz, un expert de la thérapie génique et l’experte reconnue dans le monde en MND professeur Dame Pam Shaw – fondatrice de SITraN.

« MND est considérée comme une maladie rare et a donc tendance à être négligée en termes de financement pour le développement de nouvelles thérapies, a déclaré Shaw. « Cela souligne l'importance de la très généreuse donation faite par un philanthrope des Etats-Unis, pour notre programme de recherche de thérapie génique et pour nos patients ayant MND qui n'ont pas de temps à perdre. »

« L'expérience que nous avons accumulée avec notre thérapie génique et les programmes des études cliniques à SITraN est cruciale pour développer cette nouvelle thérapie pour les patients ayant ALS/MND. Nous prévoyons soumettre pour approbation régulatoire en août 2015, pour obtenir la permission d’offrir cette thérapie aux patients en clinique, » a ajouté Shaw.

Des chercheurs de SITraN vont maintenant commencer une vaste étude préclinique avant le premier essai clinique chez l'humain. L'équipe se prépare actuellement pour la première étude en UK de thérapie génique chez l'homme pour l’amyotrophie spinale qui est une forme juvénile de MND.

 

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : Bioscience Technology

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