Un médicament contre la SLA développé par Denali et Sanofi n'atteint pas son but dans une étude à mi-parcours

Le traitement expérimental n'a pas atteint son objectif de mesure des changements sur une échelle d'évaluation fonctionnelle, ce qui soulève des questions quant à son avenir.

 Information plongée:

- Un médicament expérimental développé par Denali Therapeutics et son partenaire Sanofi pour traiter la SLA n'a pas atteint son objectif lors d'un essai de phase 2, a révélé la société de biotechnologie.
- L'essai, baptisé Himalaya, a testé le médicament des deux sociétés sur une échelle d'évaluation connue sous le nom d'ALSFRS-R, qui mesure les fonctions physiques telles que la marche et la parole. Selon Denali, Sanofi a présenté des résultats qui ne répondaient pas au critère principal de changement dans l'ALSFRS-R.
- Denali avait déjà souligné que cette lecture était l'une des quatre à surveiller cette année. Sanofi teste également le médicament chez des personnes atteintes de sclérose en plaques.

Aperçu plongée:

Le partenariat entre Denali et Sanofi remonte à 2018, lorsqu'ils ont convenu de travailler ensemble pour développer des médicaments contre les troubles auto-immuns et neurologiques. L'accord portait sur des petites molécules qui ciblent une protéine appelée RIPK1.

Le médicament contre la SLA, connu sous le nom de SAR443820 ou DNL788, est le fruit de cette recherche. Dans son dernier rapport sur les résultats, Sanofi a indiqué que le médicament devait passer en phase 3 dans le courant de l'année, en fonction des résultats de l'étude de phase 2 qui vient d'être publiée.

Ces plans sont maintenant remis en question, bien que Michael Yee, analyste chez Jefferies, ait écrit dans une note que les attentes étaient "très faibles".

Denali n'a pas indiqué si le développement de SLA serait interrompu, se contentant de préciser que Sanofi présenterait les résultats de l'étude en matière d'efficacité et de sécurité lors d'un "futur forum scientifique".

Malgré ce revers, Sanofi continue d'évaluer le médicament dans la sclérose en plaques, une autre maladie du système nerveux impliquant des lésions nerveuses.

Denali teste également un autre médicament contre la SLA. Ce candidat, appelé DNL343, agit en activant une protéine appelée eIF2B pour bloquer ce que l'on appelle la "réponse intégrée au stress". Selon Denali, cette réaction est impliquée dans la mort des cellules nerveuses. Le DNL343 est actuellement testé dans le cadre d'une étude "plateforme" de haut niveau menée par le Sean M. Healey & AMG Center au Massachusetts General Hospital. 

Traduction: Gerda Eynatten-Bové
                                                                                                                          
Source: Biopharma Dive