Verge Genomics annonce le lancement d'une étude de preuve de concept pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) avec le VRG50635

Le VRG50635, une petite molécule inhibitrice de PIKfyve, est l'un des premiers médicaments à entrer en phase d'essais cliniques entièrement découvert et développé à l'aide d'une plateforme basée sur l'IA.

L'étude de preuve de concept de Verge utilise une conception et une technologie de pointe inédites pour fournir des informations plus précises et plus complètes sur la manière dont le VRG50635 peut être bénéfique pour les personnes atteintes de SLA

"J'applaudis Verge pour avoir créé un concept de preuve de concept audacieux qui incorpore une technologie de pointe et une innovation scientifique dans ses efforts pour créer des thérapies révolutionnaires pour la SLA". - Dr Angela Genge, directrice du Centre d'excellence pour la recherche et les soins aux patients de la SLA, Institut-Hôpital neurologique de Montréal

Verge Genomics, une société de biotechnologie au stade clinique qui transforme la découverte et le développement de médicaments en utilisant l'intelligence artificielle (IA) et les données humaines, a annoncé aujourd'hui le début de son étude de preuve de concept de phase 1b du VRG50635 pour le traitement des formes sporadiques et familiales de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). L'étude évaluera la sécurité et la tolérabilité de doses croissantes de VRG50635, une petite molécule inhibitrice potentielle de PIKfyve, une cible thérapeutique pour la SLA découverte dans des tissus humains malades à l'aide de CONVERGE®, la plateforme entièrement humaine de la société, alimentée par l'IA. Le VRG50635 est l'un des premiers médicaments à entrer en clinique qui a été entièrement découvert et développé à partir d'une plateforme basée sur l'IA.

Dans les essais cliniques traditionnels sur la SLA, les progrès du patient sont mesurés dans un cadre clinique à l'aide d'échelles d'évaluation des médecins peu réactives, qui fournissent généralement peu de données pour établir la preuve de concept au début du développement clinique. En revanche, l'étude de Verge exploite la puissance des appareils numériques pour recueillir des milliers de mesures objectives, quantitatives et pertinentes directement auprès du patient, notamment en ce qui concerne sa mobilité, sa respiration et son sommeil, le tout dans le confort de son domicile. Ce niveau de données sur les patients augmente considérablement la capacité à détecter la progression de la maladie et les changements liés au traitement, ce qui permet de personnaliser l'évaluation des changements pour chaque participant à l'étude lorsqu'il passe de l'absence de traitement à des doses de plus en plus élevées de VRG50635, et pour des périodes de traitement plus longues.

Traduction: Gerda Eynatten-Bové 

Source: Verge Genomics