AB Science publiceert een samenvatting van de webconferentie van 4 juni 2019

Opheffing van de klinische opschorting van ANSM in Frankrijk

ingekorte versie

- ANSM hief op 27 mei 2019 zijn beslissing op om klinische onderzoeken op te schorten.
- AB Science draait nu opnieuw mee in het normale proces om goedkeuring te krijgen voor nieuwe klinische onderzoeken. Elke klinische studie moet een standaard goedkeuringsprocedure van ANSM en de ethische commissie doorlopen.

Fase 3 bevestigende studie

Een subgroepanalyse van fase 2/3 AB10015 bevestigde dat patiënten met minder ernstige ziekteverschijnselen bij de start van de behandeling wellicht het meeste baat zullen hebben bij masitinib. Op basis van de primaireanalysemethode bedroeg het verschil qua verandering van ALSFRS na week 48 3,39 in de primaireanalysepopulatie (d.w.z. een ziekteduur van tot 36 maanden, geen restrictie op ziekte-ernst aan de basislijn, snel achteruitgaande patiënten uitgesloten), 4,67 in de zogenoemde gemiddeld ernstige subgroep (d.w.z. een ziekteduur van tot 24 maanden, ten minste 1 op elk van de 12 ALSFRS-R individuele componentitems aan de basislijn, traag en snel achteruitgaande patiënten uitgesloten) en 6,79 in de zogenoemde matig ernstige subgroep (d.w.z. een ziekteduur van tot 24 maanden, ten minste 2 op elk van de 12 ALSFRS-R individuele componentitems aan de basislijn, traag en snel achteruitgaande patiënten uitgesloten).

Het ontwerp van de bevestigende studie werd geoptimaliseerd.
- De studie zal de zogenoemde matig ernstige patiënten rekruteren
- Er zullen twee doses worden getest, een dosis van 4,5 mg/kg/dag als bevestigende dosis, en een dosis van 6,0 mg/kg/dag om tot grotere efficiëntie te komen. Het was trouwens zo dat tijdens de fase 2/3 studie, die de doses 3,0 en 4,5 mg/kg/dag testte, er een dosisproportioneel effect werd vastgesteld
- Een dosistitratie van 3 mg/kg/dag tot 4,5 of 6,0 mg/kg/dag zal worden geïmplementeerd om de verdraagbaarheid te verhogen en het aantal voortijdige stopzettingen te reduceren

Deze optimaliseringen van het ontwerp van de fase 3 bevestigende studie werden gevalideerd door het EMA via protocolassistentie.
Wat betreft de eerste studie, deze zal de verandering qua functionele score (ALSFRS) evalueren na een behandelingsperiode van 48 weken. Er zullen 500 patiënten voor worden gerekruteerd in 50 sites die gespecialiseerd zijn in ALS. Ze zal waarschijnlijk starten in het tweede semester van 2019 en eindigen in het tweede semester van 2021.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: AB Science