ALS Association schenkt 1,5 miljoen euro aan de Medische School van UMass voor gentherapieonderzoek

08-12-2016

De ALS Association kent een gift van 1,5 miljoen euro toe aan het ALS ONE-Massachusetts Partnerschap, dat gedeeltelijk een project zal sponsoren van de Medische School van de Universiteit van Massachusetts, geleid door Robert H. Brown jr., Doctor in de Medische Wetenschappen, PhD en een wereldvermaard specialist op het vlak van amyotrofische laterale sclerose (ALS).

De gift zal Brown en zijn colleaga's helpen bij de ontwikkeling van twee gentherapieonderzoeksstrategieën om een halt toe te roepen aan de productie van toxisch RNA en eiwitten van het muterende gen C9orf72, de meest gangbaar vastgestelde oorzaak van overgeërfde ALS. Het C9orf72-gen levert instructies voor de aanmaak van een eiwit dat we terugvinden in diverse weefsels. Het eiwit komt overvloedig voor in zenuwcellen (neuronen) in de buitenste lagen van de hersenen (de cerebrale cortex) en in gespecialiseerde neuronen in de hersenen en het ruggenmerg die de bewegingen controleren (motorneuronen).

Voor één van de gentherapiestrategieën zullen de onderzoekers gebruik maken van een virale vector om een RNA af te leveren met als doel de C9orf72-expressie te reduceren. Voor de andere strategie zullen de onderzoekers gebruik maken van de CRISPR/Cas9-genbewerkingstechniek om het muterende gen uit te schakelen via de digestie door enzymen.

ALS ONE is een partnerschap tussen het ALS-Therapieontwikkelingsinstituut, het Algemeen Ziekenhuis van Massachusetts/de Medische School van Harvard en de Medische School van de Universiteit van Massachusetts. Het partnerschap heeft één doel — een behandeling identificeren voor ALS. De pas toegekende gift komt bovenop de 1,5 miljoen euro van het ALS-Genezingsfonds (ALS Funding a Cure) en de 1,5 miljoen euro van ALS ONE om onderzoeksprojecten te sponsoren die eveneens het einddoel nastreven therapieën en een genezing te vinden voor ALS.

"De samenwerking tussen deze vermaarde centra van ALS-onderzoek zal de ontwikkeling van betekenisvolle nieuwe behandelingsbenaderingen helpen te versnellen”, zegt Lucie Bruijn, PhD, hoofdwetenschapper voor de ALS Association en bestuurslid van ALS ONE, in een perscommuniqué. "Het schept voldoening dat we in staat zijn deze partnerschappen te helpen bij het inschakelen van hun expertise om dit belangrijke doel te bereiken en we zijn erg opgetogen over hun potentieel."

ALS ONE werd in januari opgericht door Kevin Gosnell, die in januari 2015 werd gediagnosticeerd met ALS. Een paar korte maanden later bezocht Kevin het ALS-Therapieontwikkelingsinstituut om meer te weten te komen over de doelstellingen van de organisatie en zijn visie te delen over het samenbrengen van sleutelspelers in de ALS-gemeenschap om binnen de vier jaar een behandeling voor ALS te vinden.

Nazem Atassi, Doctor in de Medische Wetenschappen, James Berry, Doctor in de Medische Wetenschappen en Merit Cudkowicz, Doctor in de Medische Wetenschappen, zullen een regionaal netwerk uitbouwen van klinische tests voor ALS om snel en efficiënt te komen tot nieuwe therapeutische ideeën voor ALS-patiënten. Ze zullen ook werken aan een translationele toevoerleiding die de ontwikkeling behelst van nieuwe beeldvormingstechnieken en laboratoriumtests om de efficiëntie van de behandeling te testen en te starten met klinische studies van potentiële therapieën met als doelwit ontstekingen bij ALS-patiënten.

Naast gentherapieonderzoek zal de groep ook werken aan meer toegankelijkheid voor patiënten tot multidisciplinaire ALS-thuiszorg, alsmede toegang tot onderzoeksstudies.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: ALS News Today