L’ALS Association octroie une donation de 1,5 million d’euros
08-12-2016
L’ALS Association octroie une donation de 1,5 million d’euros à l’Ecole de Médecine de UMass pour la recherche en thérapie génique
L’ALS Association octroie une donation de 1,5 million d’euros au Partenariat ALS ONE-Massachusetts qui sponsorisera en partie un projet de l’Ecole de médecine de l’Université de Massachusetts, dirigé par Robert H. Brown jr., Docteur en Sciences médicales, PhD et spécialiste mondialement réputé dans le domaine de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
Grâce à cette donation Brown et ses collègues pourront dans le cadre du développement de deux stratégies de recherche en matière de thérapie génique arrêter la production de l’ARN toxique et des protéines de la mutation génique C9orf72, la cause la plus couramment constatée de la SLA héritée. Le gène C9orf72 fournit des instructions pour la création d’une protéine que nous retrouvons dans divers tissus. La protéine prolifère dans des neurones dans les couches externes du cerveau (le cortex cérébral) et dans les neurones spécialisés du cerveau et de la moelle épinière qui contrôlent les mouvements (motoneurones).
Pour l’une des stratégies de thérapie génique les chercheurs utiliseront un vecteur viral pour délivrer un ARN dans le but de réduire l’expression C9orf72. Pour l’autre stratégie les chercheurs utiliseront la technique d’édition du gène CRISPR/Cas9 pour éliminer le gène en mutation via la digestion par les enzymes.
ALS ONE est un partenariat entre l’Institut de Développement de la Thérapie SLA, l’Hôpital général de Massachusetts/l’Ecole de médecine de Harvard et l’Ecole de médecine de l’Université de Massachusetts. Le partenariat a un objectif : identifier un traitement pour la SLA. La donation récemment octroyée vient en sus du montant de 1,5 million d’euros de l’ALS-Genezingsfonds (ALS Funding a Cure) et de celui de 1,5 million d’euros de ALS ONE destinés à sponsoriser des projets de recherche ayant comme but final de trouver des thérapies et un remède pour guérir la SLA.
"La collaboration entre ces centres réputés de recherche en matière de SLA accélèrera le développement de nouvelles approches de traitement significatives”, déclare Lucie Bruijn, PhD, scientifique en chef de l’ALS Association et membre du conseil de ALS ONE, dans un communiqué de presse. "Il est satisfaisant de constater que nous sommes en mesure d’aider ces partenariats dans l’implication de leur expertise pour atteindre cet objectif important et nous sommes ravis de leur potentiel."
ALS ONE a été fondée en janvier par Kevin Gosnell qui a été diagnostiqué de la SLA en janvier 2015. Quelques mois plus tard Kevin a visité l’Institut de Développement de la Thérapie SLA afin d’en apprendre davantage sur les objectifs de l’organisation et partager sa vision sur le rassemblement de joueurs clés dans la communauté SLA dans le but de trouver dans les quatre ans un remède pour guérir la SLA.
Nazem Atassi, Docteur en Sciences médicales, James Berry, Docteur en Sciences médicales, et Merit Cudkowicz, Docteur en Sciences médicales, développeront un réseau régional de tests cliniques pour la SLA afin de trouver rapidement et de façon efficace de nouvelles idées thérapeutiques pour les patients SLA. Ils se pencheront également sur un canal d’adduction translationnel comprenant le développement de nouvelles techniques d’imagerie médicale et des tests en laboratoire afin de tester l’efficacité du traitement et de lancer des études cliniques de thérapies potentielles visant les inflammations chez les patients SLA.
Parallèlement à la recherche en matière de thérapie génique, le groupe se penchera également l’accessibilité pour les patients à des soins à domicile multidisciplinaires SLA, ainsi que sur l’accès à des études de recherche.
Traduction : Brigitte Vanden Cruyce
Source : ALS News Today
