ALS TDI gaat nieuwe klinische studie eindpunten onderzoeken met Denali Therapeutics

Onderzoekssamenwerkingsverband zal gegevens gebruiken van het Precisiegeneeskundeprogramma van het Instituut

Cambridge, MA – Het ALS Therapy Development Institute kondigde vandaag een nieuw onderzoekssamenwerkingsverband aan met Denali Therapeutics om potentiële nieuwe eindpunten te onderzoeken voor gebruik in klinische tests voor ALS. Het Instituut en Denali zullen datasets evalueren en analyseren die werden verzameld door het Instituut via het allereerste Precisiegeneeskundeprogramma.

Meer dan 250 personen uit 40 VS-staten en 6 landen zijn al ingeschreven voor het programma. Ze nemen niet alleen deel aan gezondheids- en andere enquêtes, maar geven van thuis uit ook gegevens door over de voortgang van hun ziekte door gebruik te maken van drie meetinstrumenten: de gereviseerde ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R, ALS Functionele Meetschaal), stemopnames en accelerometers.

"Potentiële behandelingen voor ALS vertalen van het labo naar klinische tests is een cruciale stap bij het tegemoetkomen aan de enorme zorgbehoeften van patiënten met ALS. De ontdekking en ontwikkeling van gevoelige eindpunten van ziektevoortgang kan alle klinische tests voor ALS helpen te versnellen. Dit samenwerkingsverband is een uitstekend voorbeeld van hoe we coöpereren met toonaangevende ondernemingen om dit te verwezenlijken, terwijl we tezelfdertijd de meest veelbelovende behandelingen identificeren om er klinische tests op uit te voeren", zegt Steve Perrin, PhD, CEO & CSO van het ALS Therapy Development Institute.

Carole Ho, MD en Chief Medical Officer van Denali: "Denali is toegewijd aan de ontwikkeling van behandelingen voor neurodegeneratieve aandoeningen. Het is voor ons opwindend samen te werken met het ALS Therapy Development Institute, een toonaangevende speler in dit domein, met als doel draagbare technologische eindpunten te ontwikkelen en tools gebaseerd op het internet. Deze zullen ons beter in staat stellen om de ziektevoortgang op te volgen en de respons op de therapie bij klinische tests."

Eindpunten voor klinische tests zijn meetinstrumenten die worden gebruikt bij klinische tests om vast te stellen of de onderzochte behandeling al dan niet een invloed heeft op de ziektevoortgang. De ontdekking van nieuwe eindpunten om de ziektevoortgang te meten kan bijdragen aan de reductie van het aantal mensen of de tijd die een test vergt om statistisch de efficiëntie van een behandeling te bepalen.

Momenteel gebruiken de meeste klinische tests voor ALS een schaal die gekend is als de ALSFRS-R, een vragenlijst gebruikt door clinici om de snelheid van de voortgang van de ziekte te evalueren. ALS is echter een heterogene aandoening, waarbij de mate van voortgang grote individuele verschillen vertoont. Door toedoen van deze heterogeniteit hebben onderzoekers bepaald dat tot 450 ALS-patiënten nodig zijn, die meer dan een jaar moeten worden gevolgd bij een klinische test met behulp van de ALSFRS-R, om een statistisch betekenisvol effect van 30% te meten van een potentiële therapie betreffende ziektevoortgang.

"Ik ben dankbaar dat ik deel uitmaak van het veelbelovende Precisiegeneeskundeprogramma van het ALS TDI. Ik ben ervan overtuigd dat hun werk met Denali Therapeutics het ontdekkingsproces zal versnellen en ons dichter zal brengen bij behandelingen voor en genezing van ALS", aldus Sarah Coglianese uit San Francisco, ALS-patiënt en Nationaal ALS.net-Ambassadeur

"Deze joint venture van ALS TDI en Denali toont aan dat de programma's van het ALS TDI het pad effenen om geneesmiddelen te ontwikkelen om ALS te vertragen en te verhelpen. Ik voel me als ALS-patiënt gelukkig en vereerd te kunnen deelnemen aan dit programma", zegt Corey Reich, een ALS-patiënt uit Piedmont in California.

Over het Precisiegenkundeprogramma

Het Precisiegeneeskundeprogramma van het ALS Therapy Development Institute is een sleutelfactor bij de inspanningen van het Instituut om efficiënte behandelingen voor ALS te ontdekken en te ontwikkelen. Het programma werd het eerste op ALS toegespitste precisiegeneeskundeprogramma ter wereld toen het eind 2014 zijn eerste deelnemer inschreef. Vandaag zijn meer dan 250 mensen ingeschreven uit 40 VS-staten en 6 landen en wekelijks komen daar nog deelnemers bij. Uniek is dat de gegevens die worden verzameld door het Precisiegeneeskundeprogramma direct worden gedeeld met deelnemers via een beveiligd online portaal. Daarmee is het een van de meest open onderzoeksprogramma's voor ALS. De deelnemers leveren van thuis uit gegevens over de voortgang van hun ziekte door gebruik te maken van drie meetinstrumenten: ALSFRS-R, spraakopnames en accelerometers. Bovendien leveren ze rijk demografisch en epidemiologisch materiaal door 15 verschillende enquêtes in te vullen, gaande van waar ze hebben gewoond tot de types medicatie en supplementen die ze nemen. Bij de inschrijving worden bloed- en huidstalen verzameld. Op basis daarvan kunnen volledige lijnen van genoomsequencing en geïnduceerde pluripotente stamcellen worden gecreëerd. De gegevens die worden verzameld dankzij deze en andere experimenten worden actief aangeboord door wetenschappers van het Instituut en haar onderzoekspartners om potentiële eindpunten voor klinische tests en subgroepen van ALS-patiënten te identificeren, en om bij te dragen aan de screening van geneesmiddelen.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: ALS TDI