Amylyx Pharmaceuticals kondigt aan dat de laatste patiënt het laatste bezoek heeft afgelegd in de CENTAUR-fase 2-studie van AMX0035 voor ALS

CAMBRIDGE, Mass. Amylyx Pharmaceuticals, Inc., een farmaceutische onderneming voor het klinische stadium die zich toespitst op de ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) en andere neurodegeneratieve ziektes, kondigde vandaag aan dat de laatste patiënt de geplande 24 weken van studiebehandeling heeft voltooid in CENTAUR, een klinisch onderzoek dat de veiligheid en efficiëntie onderzoekt van AMX0035 bij mensen met ALS.

“Dit onderzoek is een belangrijk partnerschap gebleken tussen de industriële en academische wereld en we kijken uit naar de analyse van de resultaten van deze studie”, zegt dr. Sabrina Paganoni, hoofdonderzoeker van de studie, onderzoeker aan het Healey Center for ALS aan het Mass General en assistent-professor PM&R (Fysieke Geneeskunde en Rehabilitatie) aan de Harvard Medical School en het Spaulding Rehabilitation Hospital. “Wij bedanken de deelnemers en de studieteams in de diverse centra die dit werk mogelijk hebben gemaakt.”

De CENTAUR-studie ontving een gift van ALS ACT, en kreeg steun van ALS Finding a Cure®, een programma van The Leandro P. Rizzuto Foundation, van The ALS Association, van het Northeast ALS Consortium, en van het Massachusetts General Hospital Neurology Clinical Research Institute. Ze werd verder deels van fondsen voorzien via de ALS Ice Bucket Challenge.

ALS is een progressieve neurodegeneratieve ziekte die de zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg aantast. De progressieve neurodegeneratie die zich bij ALS voordoet, leidt uiteindelijk tot het afsterven van motorneuronen. Als dat gebeurt, verliezen de hersenen het vermogen om spierbewegingen te initiëren en te controleren. Eenmaal de spierkracht progressief is aangetast, kan de patiënt in latere stadia verlamd geraken en is hij mogelijk niet meer in staat normaal te ademen. AMX0035 is een therapie van gedeponeerd handelsmerk van Amylyx die bestaat uit een combinatie van twee bestanddelen. De therapie is in ontwikkeling en moet het afsterven en wegkwijnen van zenuwcellen voorkomen.

Patrick Yeramian, MD, Chief Medical Officer van Amylyx, zegt over dit alles: “We zijn alle betrokkenen erkentelijk en we werken hard om de gemeenschap in de komende maanden zo snel mogelijk toplineresultaten voor te leggen.”

CENTAUR is een over 24 weken gespreid, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase II-onderzoek met ALS-patiënten. De primaire doelstellingen van het onderzoek waren de evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van AMX0035 en de beoordeling van de impact van het geneesmiddel op de ziektevoortgang zoals gemeten door de Gereviseerde Functionele Meetschaal voor Amyotrofische Laterale Sclerose (ALSFRS-R) gedurende de studieperiode van 24 weken. Het onderzoek zal ook de impact van AMX0035 evalueren op de isometrische kracht zoals gemeten door ATLIS, alsmede de invloed ervan op de ademhalingsfunctie en op exploratieve biomerkers van neuronale dood. Er zal een openlabelextensie volgen op het onderzoek waarbij gerekruteerde deelnemers de gelegenheid hebben AMX0035 verder toegediend te krijgen. Meer informatie over het CENTAUR-onderzoek vindt u op http://amylyx.com/trials/ of www.clinicaltrials.gov, NCT03127514.

In 2017 kreeg AMX0035 de weesgeneesmiddelstatus van het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (FDA) als potentieel geneesmiddel tegen ALS. Amylyx bereikte het rekruteringsdoel voor de CENTAUR-studie in maart 2019.

Over AMX0035
AMX0035 is een therapie van gedeponeerd handelsmerk. Het is een combinatie van twee kleine moleculen: natriumfenylbutyraat (PB) en tauroursodeoxycholisch zuur (TUDCA). Elk bestanddeel is erg efficiënt gebleken in diverse cellulaire en dierenmodellen van ALS. Toen ze individueel werden getest in klinische onderzoeken naar ALS, bleken PB en TUDCA beide veilig en verdraagbaar te zijn en vertoonden ze preliminaire tekenen van efficiëntie. In preklinische onderzoeken demonstreerde Amylyx een synergistisch effect tussen de beide samenstellingen bij het voorkomen van zenuwceldood en -aftakeling.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Business Wire