Een behandeling tegen amyotrofische laterale sclerose succesvol getest in Quebec City
19-02-2019
Een nieuwe therapie gericht op de belangrijkste manifestatie van amyotrofische laterale sclerose is met succes getest in muizen door onderzoekers van de Laval University.
De onderzoekers waren in staat om een "antilichaam" te ontwikkelen dat in staat is om de hoeveelheid van een eiwit in de hersenen van muizen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) te verminderen.
Door de TDP-43-eiwitniveaus te verlagen, constateerden de onderzoekers "een significante verbetering" in de cognitieve prestaties van knaagdieren.
Mensen met de ziekte, waarvoor momenteel geen behandeling bestaat, lijden aan een sterke afname van hun fysieke en cognitieve vaardigheden.
"Het feit dat er verbetering is opgetreden [bij muizen], is echt bemoedigend", zei Jean-Pierre Julien, hoofd van de studie en professor aan de faculteit geneeskunde aan de universiteit van Laval.
Vijf jaar intens onderzoek
De onderzoekers werkten vijf jaar om het antilichaam te krijgen voor de cellen waar de aggregaten van het pathologische eiwit zitten.
"We dachten eerst niet dat dit mogelijk was, omdat het eiwit in kwestie aggregaten produceert in de cel en niet daarbuiten," zegt professor Julien.
Het team van Jean-Pierre Julien heeft het antilichaam geïntegreerd in een virus dat de zenuwcellen binnendringt. Deze benadering, hoewel overtuigend, is moeilijker te beheersen.
"We werken aan een experiment op het moment dat het mogelijk zou zijn om het antilichaam te sturen en het zonder virus te doen. We hopen deze aanpak te optimaliseren, "legt het hoofd van het onderzoek uit.
Test op mensen binnen twee tot drie jaar.
Deze ontdekking opent de deur naar de ontwikkeling van immunotherapieën voor ALS.
Door een antilichaam te ontwikkelen dat zich kan richten op cellen zonder virussen en het compatibel te maken met mensen, gelooft Jean-Pierre Julien dat het mogelijk zal zijn om de behandeling bij patiënten binnen twee tot drie jaar te testen.
Als alles goed gaat, hopen de onderzoekers een immunotherapie-behandeling te vinden die elke twee weken kan worden geïnjecteerd om de ziekte te vertragen.
Jean-Pierre Julien wil de hoop echter matigen.
"Het is een uiterst complexe ziekte. Het wordt een mix van verschillende benaderingen om de ziekte te stoppen. "
Er is momenteel geen remedie voor deze ziekte die 1 op 10.000 volwassenen treft.
De levensverwachting voor mensen met de ziekte van Alzheimer varieert gemiddeld van twee tot vijf jaar.
Vertaling: Christina Lambrecht
Bron: ICI Québec
