Biohaven krijgt schriftelijke toestemming van het FDA om een ALS-onderzoek met verdiperstat te starten, dat zal worden gevoerd door het Healey Center for ALS aan het Mass General
31-01-2020
NEW HAVEN, Conn., Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. (‘Biohaven’ of de ‘onderneming’), een biofarmaceutische onderneming bij wie meerdere neurowetenschappelijke geneesmiddelenkandidaten zich in een laat ontwikkelingsstadium bevinden, kondigde vandaag aan dat het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (FDA) haar medewerkers van het Sean M. Healey & AMG Center for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) aan het Massachusetts General Hospital (MGH) ervan op de hoogte heeft gesteld dat ze verdiperstat klinisch mogen beginnen te onderzoeken. Verdiperstat is de nieuwe myeloperoxidase (MPO)-remmer van Biohaven voor ALS. Dit wordt het tweede onderzoek naar verdiperstat voor neurodegeneratieve aandoeningen met mogelijk een registratie als resultaat. Biohaven startte eerder al een apart onderzoek naar verdiperstat voor multipele systeem atrofie.
Het HEALEY ALS Platform Trial is een cruciale innovatie op het gebied van ALS-geneesmiddelenontwikkeling, die als doel heeft de identificatie van effectieve nieuwe behandelingen in een stroomversnelling te brengen. Het HEALEY ALS Platform Trial wordt geleid door toonaangevende ALS-experten van het Healey Center, in samenwerking met het netwerk voor klinisch onderzoek van het Northeast ALS Consortium (NEALS). In tegenstelling tot traditionele onderzoeken, die meestal slechts één geneesmiddel per keer evalueren, creëren platformonderzoeken een infrastructuur voor de tegelijk lopende studie van meerdere geneesmiddelen in onderzoeksfase met behulp van gespecialiseerde statistische methodes. Deze benadering helpt de hulpbronnen en de efficiëntie te maximaliseren. Het FDA moedigt tegenwoordig het gebruik van innovatieve ontwerpen voor klinisch onderzoek aan, zoals platformonderzoeken, die kunnen worden ingezet om substantieel bewijs van klinische efficiëntie te leveren ter ondersteuning van de uiteindelijke goedkeuring van het geneesmiddel. Meer informatie over het HEALEY ALS Platform Trial vindt u op www.massgeneral.org/als.
Merit Cudkowicz, MD, MSc, directeur van het Healey Center, hoofd Neurologie aan het MGH en medeoprichter van NEALS, gaf de volgende commentaar: “We hebben deze belangrijke mijlpaal bereikt dankzij de medewerking van zoveel leden van de gemeenschap. Mensen met ALS van IAMALS en het NEALS Clinical Research Learning Institute leverden in de loop van het proces richtingbepalende ondersteuning en waren belangrijke pleitbezorgers. We zijn ook de andere mensen die ons ondersteunden heel dankbaar: de Healey-familie, het hele team van TackleALS, de ALS Association en ALS One."
Verdiperstat is een potentiële primeur in zijn hoedanigheid van orale, hersendoordringende, irreversibele remmer van het MPO-enzym. Van MPO wordt aangenomen dat het een belangrijke rol speelt bij meerdere neurodegeneratieve ziektes, omdat het de niveaus van oxidatieve stress en ontsteking verhoogt in het zenuwstelsel. Van het remmen van MPO wordt verwacht dat het deze pathologische mechanismen, die sterk betrokken zijn bij de aanvang en het verloop van ALS, zal verbeteren. Biohaven kondigde eerder aan dat verdiperstat door een onafhankelijk wetenschappelijk adviescomité was geselecteerd voor inclusie in het eerste HEALEY ALS Platform Trial.
"Het HEALEY ALS Platform Trial heeft deze cruciale mijlpaal erg snel bereikt. Dat toont duidelijk aan dat het de geneesmiddelenontwikkeling voor ALS in een stroomversnelling brengt", zegt Irfan Qureshi, MD, vicevoorzitter van Biohaven en ontwikkelingsleider voor verdiperstat. "We kijken ernaar uit snel en efficiënt te kunnen bestuderen of myeloperoxidaseremming met verdiperstat een nieuwe en effectieve behandelingsoptie biedt voor mensen die kampen met ALS."
Over Verdiperstat
Biohaven licenseerde verdiperstat (BHV-3241) van AstraZeneca in september 2018, waar het gekend staat onder de naam AZD3241. In fase 1 en 2 klinische onderzoeken werden zowat 250 vrijwilligers en patiënten behandeld met verdiperstat. Er loopt momenteel een fase 3 klinisch onderzoek om de efficiëntie van verdiperstat te evalueren voor multipele systeem atrofie (MSA), een zeldzame, progressieve en dodelijke neurodegeneratieve ziekte. Meer details over het onderzoek (NCT03952806) vindt u op www.clinicaltrials.gov.
Vertaling: Bart De Becker
Bron: Biohaven Pharmaceuticals