BrainStorm kondigt finale analyse van fase 2a van ALS-studie aan waaruit blijkt dat bijna alle deelnemers klinisch voordeel ervaren hebben van NurOwn™

NEW YORK en PETACH TIKVAH, Israël, -- BrainStorm Cell Therapeutics Inc. een toonaangevende ontwikkelaar van volwassen stamcel technologieën voor neurodegeneratieve aandoeningen, heeft vandaag positieve eindresultaten van zijn fase 2a klinische studie met NurOwn™ bij amyotrofische laterale sclerose (ALS) patiënten aangekondigd, waaraan 14 mensen in het Hadassah Medisch Centrum in Jeruzalem deelnamen.

De studie bereikte haar primaire eindpunt door aan te tonen dat NurOwn™ veilig is en goed verdragen wordt bij doses tot 2 miljoen cellen per kilogram intrathecaal (IT) toegediend en 48 miljoen cellen intramusculair (IM) toegediend.

Nog belangrijker is dat bijna alle deelnemers aan deze studie klinisch voordeel van de behandeling met NurOwn™ ervaren hebben. Van de 12 mensen met drie of meer maanden follow-up hebben 92% een verbetering in het tempo van de progressie van de ziekte ervaren tijdens de periode van drie maanden na toediening van NurOwn™, zoals gemeten door de ALS Functional Rating Score-Revised (ALSFRS) of de geforceerde vitale capaciteit (FVC). Vijftig procent had een verbetering in de helling van de ALSFRS-score, en 67% had een verbetering in de helling van het voorspelde FVC%.

NurOwn™ vertraagt de progressie van ALS in deze studie, zoals aangegeven door een verbetering van de helling van zowel de gemiddelde ALSFRS als de gemiddelde FVC-curve na therapie. Op ALSFRS vertraagt NurOwn™ in het tempo van progressie met 45%, van 1.41 punten per maand tijdens de run-in periode tot 0.78 punten per maand tijdens de drie maanden na de behandeling, en met 57% tot 0,60 per maand tijdens de zes maanden na de behandeling. NurOwn™ had een ook sterk effect op het progressief verlies van longfunctie-het tempo van de daling van het voorspelde FVC percentage-verminderde met 73%, van een gemiddelde van 2,60% per maand tijdens de run-in periode tot net 0,70% per maand tijdens de drie maanden na de behandeling, en met 67% tot 0.86% per maand tijdens de zes maanden na de behandeling.

"We zijn blij dat we de finale gegevens van dit onderzoek hebben en zijn zeer aangemoedigd door de resultaten," zei BrainStorm CEO Tony Fiorino, MD, PhD. "Deze studie breidt niet alleen onze eerdere fase 1/2 bevindingen met betrekking tot de veiligheid van NurOwn™ uit, maar zorgt ook voor een consistent en zeer veelbelovend beeld van de NurOwn werkzaamheid. Ik wil in het bijzonder onderstrepen dat wij niet alleen een zeer zinvolle daling van de ALS-progressie op de gemiddelde ALSFRS en FVC waargenomen hebben maar dat we mensen met langdurige stabilisatie en zelfs verbeteringen in functie zagen, en dat dit alles is bereikt met slechts één enkele dosis van NurOwn™. Wij zijn enthousiast om over te gaan tot een multi-dosis studie om te zien of deze positieve resultaten kunnen worden versterkt en uitgebreid door het toedienen van herhaalde doses."

Professor Dimitious Karussis van Hadassah Medisch Centrum en de hoofdonderzoeker van de studie, merkte op dat "Dit is de tweede studie met NurOwn™ die ik heb voltooid in ALS-patiënten, en mijn enthousiasme voor deze cellen als een mogelijke behandeling voor ALS blijft groeien. Ik ben onder de indruk van het consistente voordeel van IT toediening dat we hebben gezien in beide studies, en we zagen in deze studie dat bijna elke deelnemer klinisch voordeel had op ALSFRS, FVC of beiden. Ik geloof dat als toekomstige studies een vergelijkbare grootte aan voordeel tonen, NurOwn™ een belangrijke behandelingsoptie voor patiënten die lijden aan ALS wordt."

Over de fase 2a studie

Dit was een studie met één enkele groep, met toenemende doses van NurOwn™ (ook MSC-NTF cellen genoemd) in ALS (Zie https://clinicaltrials.gov/show/NCT01777646 voor meer bijzonderheden). De studie heeft 14 patiënten in een vroeg stadium van ALS ingesloten in drie groepen met oplopende dosis; elke patiënt kreeg NurOwn™ cellen via IT en IM administratie na een run-in periode van drie maanden, en werd vervolgens gevolgd voor zes extra maanden na de behandeling. Patiënten in deze studie werden beoordeeld tijdens maandelijkse bezoeken door middel van de ALSFRS score en voor de ademhalingsfunctie door meting van FVC. Het tempo van de daling van deze metingen werd bepaald door berekening van de helling van de lineaire regressielijn voor de run-in periode, de follow-up periode van drie maanden, en de follow-up periode van zes maanden.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: BrainStorm Cell Therapeutics