CK-107 van Cytokinetics spant de spieren voor fase 2
29-08-2017
Kracht vinden. De snelle skeletalespieractivator (fast skeletal muscle activator (FSTA)) CK-2127107 (CK-107) moet de functie van snelle skeletale spieren bij mensen met ALS verbeteren door signalen te versterken van motorneuronen die beschadigd zijn door de ziekte. [Figuur: Spiercontractie. OpenStax onder CC BY-licentie].
Onderzoekers bereiden de evaluatie in de ALS-kliniek voor van de potentiële spierversterker CK-107. Het geneesmiddel wordt ontwikkeld door Cytokinetics in Californië in een partnerschap met Astellas Pharma in Japan en zal worden getest in fase 2.
CK-107 wordt ook geëvalueerd als potentiële strategie om de spierkracht te verbeteren bij mensen met spinale musculaire atrofie.
Deze potentiële behandelingsbenadering moet net als tirasemtiv mensen met ALS helpen beter te ademen en langer over voldoende spierkracht te beschikken, maar in tegenstelling tot tirasemtiv kan CK-107 niet door de bloed-hersenbarrière breken en zou het dan ook minder ongewenste neveneffecten kunnen vertonen (Shefner et al., 2013).
CK-107 is een snelle skeletalespieractivator (FSTA) en moet de spierkracht doen toenemen en spiervermoeidheid deels doen afnemen door het vrijgeven van calcium te vertragen dat verbonden is met het spiereiwit troponine (Russell et al., 2012).
De strategie bouwt voort op eerdere klinische studies geleid door Fady Malik van Cytokinetics in San Francisco, Californië. Die studies kwamen tot de bevinding de FSTA tirasemtiv de gevoeligheid van spieren verhoogde voor neuronale vormen van invoer waarvan geweten is dat ze verlaagd zijn bij ALS (Hansen et al, 2014).
Verwacht wordt dat in het totaal 445 mensen met ALS zullen deelnemen aan de 12 weken durende fase 2 klinische test. De dubbelblinde gerandomiseerde placebogecontroleerde studie moet vaststellen of CK-107 veilig en verdraagbaar is voor mensen met ALS en de ademhalingscapaciteit (SVC) verbetert. Ook de spierkracht en de functie (ALS-FRS-R) zullen worden geëvalueerd.
In tussentijd loopt er een fase 3 klinische test van tirasemtiv. Meer dan 700 mensen met ALS nemen deel aan deze 54 weken durende, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie. De resultaten zullen volgens Robert Blum van Cytokinetics in december 2017 worden voorgesteld tijdens het Internationale Symposium over ALS/MND in Boston.
Vertaling: Bart De Becker
Bron: The ALS Research Forum
