CRISPR-Cas9 bewerkt menselijke embryo's

Wetenschappers richten zich steeds meer op het CRISPR-Cas9-systeem om potentiële ALS-therapieën te ontwikkelen (zie nieuws mei 2017). Eén van deze strategieën werd op 8 augustus in Cell gerapporteerd door Gene Yeo van de Universiteit van Californië in San Diego en moet de motorneuronentoxiciteit verlagen bij mensen met C9orf72-ALS door geëxpandeerde herhalings-RNA's als doelwit te kiezen en ze te elimineren (Batra et al., 2017). Volgens een studie onder leiding van Shoukhrat Mitalipov van Oregon Gezondheid & Wetenschappen die op 2 augustus werd gepubliceerd in Nature, zouden echter op zijn minst sommige van deze strategieën eerder kunnen worden geïmplementeerd, lang voor de eerste tekenen van de ziekte. In dit speciale artikel nemen experten de maat van CRISPR-Cas9 en het potentieel ervan voor mensen met een risico op het ontwikkelen van neurodegeneratieve ziektes zoals ALS.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: The ALS Research Forum