Prospectieve observationele cohortstudie van factoren die een invloed hebben op de deelname van mensen met ALS aan onderzoek: een protocol

31-03-2021

Samenvatting

Inleiding:
ALS is een snel vorderende, progressieve en dodelijke neurodegeneratieve aandoening met beperkte behandelingsopties. Het Motor Neuron Disease Systematic Multi-Arm Randomised Adaptive Trial (MND-SMART) is een Brits onderzoek dat gespreid is over meerdere centra en dat iets wil doen aan de schaarste van effectieve ziektewijzigende geneesmiddelen voor mensen met ALS. Historisch gezien werden neurologische onderzoeken altijd al geplaagd door een verre van optimale rekrutering en een groot aantal afhakende deelnemers. Als men onvoldoende deelnemers kan aanwerven en/of behouden, kan dat leiden tot onvoldoende representatieve stalen, voortijdig stopgezet onderzoek of ongeldige conclusies. Deze studie onderzoekt patiëntspecifieke factoren die een invloed hebben op de rekrutering en het behoud van ALS-patiënten in het raam van MND-SMART. Een beter begrip van deze factoren kan leiden tot een beter ontwerp van het onderzoeksprotocol en de optimalisering van de rekrutering en het behoud.

Methodes en analyse:
ALS-patiënten die geregistreerd staan bij het Scottish MND Register, Clinical Audit Research and Evaluation of MND (CARE-MND), zullen worden uitgenodigd om deel te nemen aan een prospectieve observationele cohortstudie die de factoren onderzoekt die een invloed hebben op (het staken van) de deelname aan onderzoek. We formuleren de hypothese dat patiëntspecifieke factoren een significante rol zullen spelen bij rekrutering en behoud. De deelnemers zullen de volgende vragenlijsten invullen: de Hospital Anxiety and Depression Scale, 9-Item Patient Health Questionnaire and State-Trait Anxiety Inventory-Form Y, om de neuropsychiatrische symptomen te evalueren; de ALS-Specific Quality of Life Questionnaire-Brief Form and Centre for Disease Control and Prevention-Health-Related Quality of Life, om de levenskwaliteit na te gaan; en een nieuwe studiespecifieke vragenlijst over attitudes omtrent deelname aan klinisch onderzoek (ACT-Q). Klinische gegevens over het fenotype, cognitie (Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen) en fysiek functioneren (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised) zullen hieraan worden toegevoegd. Mantelzorgers zullen de Brief Dimensional Apathy Scale invullen. Na 12 maanden zal een gegevensaanvraag aan MND-SMART de mate van rekrutering en behoud evalueren. Beschrijvende statistieken zullen de beoordelingen en deelnemers die schadegrenswaarden benaderen samenvatten en vergelijken. Variabele groepen worden gevormd door attitudes, levenskwaliteit, cognitie, gedrag, fysiek functioneren, neuropsychiatrische symptomen en fenotype. Univariabele en multivariabele logistieke regressie zal de associatie exploreren met deelname aan/terugtrekking uit MND-SMART; voorgesteld door middel van OR’s en 95% CI’s.

Ethica en disseminatie:
Ethische goedkeuring werd op 12 mei 2020 verstrekt door het West of Scotland Research Ethics Committee 3 (20/WS/0067). De resultaten van deze studie zullen worden gepubliceerd in een door mede-experten beoordeeld tijdschrift, worden gepresenteerd op academische conferenties en worden verspreid bij deelnemers en het brede publiek.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: BMJ Open

Share