Community is bezig met het ontwikkelen van een leidraad voor ALS-geneesmiddelenontwikkeling

Een samenwerkingsinspanning van patiënten, gezondheidswerkers, wetenschappers en deskundigen uit de industrie, is een leidraad voor ALS-medicatie ontwikkeling aan het ontwikkelen om te helpen bij het versnellen van therapie ontwikkeling voor de ziekte. Het doel van het document is om de biofarmaceutische industrie te voorzien van richtsnoeren voor het regelgevingsproces in ALS-geneesmiddelenontwikkeling, maar ook om de  ALS-gemeenschap input te kunnen laten geven bij de FDA over de aanpak van de regelgevende stappen voor ALS-therapieën. Het initiatief werd geïnspireerd door de baanbrekende inspanningen van het Parent Project Muscular Dystrophy, die een FDA leidraad voor Duchenne spierdystrofie ontwikkelde (Zie Oct 2014 nieuws), en het wordt in alle stadia geschreven met input van patiënten en hun families. Het richtsnoer zal ter beschikking gesteld worden aan het publiek voor feedback begin 2016 en voorgelegd worden aan de US FDA voor goedkeuring. Ook vertegenwoordigers van Prize4Life zijn enthousiast om aan het initiatief deel te nemen.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: The ALS Forum