Coya zamelt $10 miljoen in om T-celtherapie in fase 2 van ALS-onderzoek verder te ontwikkelen

01-03-2021

Coya Therapeutics heeft $10 miljoen aan fondsen ingezameld om de ontwikkeling van ALS001, een mogelijke regulerende T-cel (Treg)-therapie die de progressie van ALS moet stoppen, te bevorderen. Deze therapie wordt momenteel in een fase 2-onderzoek bij patiënten uitgevoerd.

Met de opbrengst van deze serie A-financieringsronde zullen ook gelijkaardige behandelingen voor andere neurodegeneratieve aandoeningen worden getest.

"Patiënten die lijden aan neurodegeneratieve ziekten hebben dringend nood aan transformatieve therapieën. Dankzij de neuroprotectieve werking van de Treg-celtherapie kunnen we een nieuw behandelingsparadigma uitwerken en de zorg voor patiënten met verwoestende neurodegeneratieve ziekten drastisch verbeteren," verklaarde Stanley H. Appel, MD, codirecteur van het Houston Methodist Neurological Institute, in een persbericht.

Tregs zijn negatieve regulatoren binnen het immuunsysteem die overmatige ontstekingsreacties afremmen, zoals de reacties die optreden bij zenuwceldegeneratie.

Uit eerder onderzoek van Appel bleek dat er een verband bestaat tussen de progressie van ALS enerzijds, en een laag Treg-gehalte of andere problemen met deze immuuncellen bij patiënten anderzijds, waardoor ontstekingen onvoldoende worden afgeremd, aldus Coya in zijn persbericht. Appel en zijn onderzoeksteam ontdekten ook dat de cellen hersteld kunnen worden door ze te isoleren.

Op basis van Appels onderzoek heeft het bedrijf een methode ontwikkeld om afwijkende Tregs bij een patiënt te isoleren en te verwijderen, om ze vervolgens om te zetten in "uiterst functionele en neuroprotectieve" cellen. Deze cellen worden daarna in het laboratorium opgekweekt tot "miljarden" Tregs die via een intraveneus infuus aan de patiënt worden teruggegeven, zo meldt het bedrijf op zijn website.

Met behulp van zijn CTreg-platform (cryopreservatie voor Tregs), ontwikkelde het bedrijf ook een manier om de gekweekte cellen in te vriezen zonder hun werkzaamheid te verliezen. Volgens Coya betekent dit dat er met een enkel productieproces voldoende Tregs kunnen worden aangemaakt voor een behandeling van een jaar. De cellen worden vervolgens ingevroren en naar behoefte ontdooid voor regelmatige of zelfs maandelijkse infusie. Hierbij krijgt elke patiënt een "kant-en-klaar" product op maat.

"Een voorraad cellen van 12 maanden voor een patiënt aanmaken en cryopreserveren in één productieproces doorbreekt eerdere beperkingen. Dit betekent een revolutie op het vlak van supply chain management, waarbij maandelijkse onderhoudsinfusies mogelijk worden," aldus Howard Berman, PhD, CEO van het bedrijf.

Uit een fase 1-pilootonderzoek (NCT03241784), gesponsord door Appel, bleek dat ALS001 veilig is en goed wordt verdragen, en dat de behandeling "de ziekteprogressie in zowel vroege als latere stadia vertraagde" bij de drie deelnemende ALS-patiënten. De onderzoeksresultaten werden in 2018 gepubliceerd in het tijdschrift Neurology. Het onderzoek kon rekenen op de steun van de ALS Association, de ALS Finding a Cure en de Muscular Dystrophy Association (MDA) met een subsidie van $2,5 miljoen.

In een lopende fase 2a-onderzoek (NCT04055623) wordt momenteel de Treg-therapie, in de vorm van maandelijkse infusies gedurende zes maanden, onderzocht in vergelijking met een placebo bij 12 ALS-patiënten. Alle patiënten die deze fase hebben voltooid, worden uitgenodigd om de maandelijkse ALS001-infusies voort te zetten of te beginnen in het kader van zes maanden durende open-label verlenging van dit onderzoek.

Het onderzoek richt zich in de eerste plaats op de evolutie van de Treg-functie over een bepaalde periode. Verder worden ook het aantal Tregs, de algemene ziekteprogressie en de longgezondheid gemeten. De onderzoeksresultaten worden in de komende maanden verwacht. Het onderzoek, dat op locaties in Houston en Boston loopt, zal naar verwachting in september 2024 worden afgerond.

Coya onderzoekt niet alleen ALS, maar werkt ook aan vergelijkbare therapieën voor andere neurodegeneratieve en auto-immuunziekten waarbij defecte Tregs vermoedelijk een rol spelen. Hieronder vallen de ziekte van Parkinson, de ziekte van Alzheimer, frontotemporale dementie en multiple sclerose.

"In het kader van ons gesponsorde onderzoeksprogramma in samenwerking met Dr. Appel, kijken we ernaar uit om dit veelbelovende werk verder te ontwikkelen en te vertalen naar een zinvolle therapie voor patiënten," voegde Berman eraan toe.

 

Vertaling: Emilie Poissonnier

Bron: ALS News Today

Share