Design van klinische studies in ALS: past één ontwerp voor alle studies?

26-02-2015

Katharine A. Nicholson, Merit E. Cudkowicz, James D. Berry

Abstract
De laatste 2 decennia hebben een sterke stijging in het aantal ALS (amyotrofische laterale sclerose) klinische studies getoond met de hoop op het vinden van succesvolle behandelingen. Klinische trialmedewerkers willen bestaande geneesmiddelen hergebruiken en nieuwe stoffen testen die zich mogelijks richten op de ALS-ziekte pathofysiologie. Recente technologische vooruitgang heeft geleid tot de ontdekking van nieuwe oorzakelijke genen en toedieningswijzen van potentiële therapie, met een steeds meer gesofisticeerd studiedesign. De standaard ALS-klinische studiedesign kan aangepast worden aan de studie behoefte: type van therapie; route van therapie toediening; fase van de ontwikkeling van de therapie; subpopulatie; beschikbaarheid van therapie op de markt en het nut van telegeneeskunde. Nieuwe biomarkers voor diagnostische, voorspellende, prognostische en farmacodynamische evaluatie worden ontwikkeld en gevalideerd voor gebruik bij klinische studies. Veranderingen qua design bouwen verder op de traditionele klinische studieopzet en kunnen gebruikt worden in de verschillende fasen van de studies. Het doel van de nieuwe ontwerpen is om het patiënt risico te minimaliseren, alsook de duur van de studie en de grootte van de steekproef, met een verbeterde efficiëntie en krachtiger statistische power om op die manier een spannend tijdperk voor klinisch onderzoek in ALS in te luiden.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: MDLinx