Een open-label pilootonderzoek naar de veiligheid en verdraagbaarheid van perampanel bij amyotrofische laterale sclerose

25-08-2021

Abstract

Inleiding/doelstellingen: Perampanel is een selectieve, niet-competitieve antagonist van de α-amino-3-hydroxy-5-methyl-4-isoxazoolpropionzuur (AMPA) die de progressie van het fenotype van amyotrofische laterale sclerose (ALS) kan vertragen en het aantal voorhoorncellen in transgene muizen kan doen toenemen. Uit onderzoeken van perampanel bij epilepsie bleek een gunstig verdraagbaarheidsprofiel. Wij wilden de verdraagbaarheid en veiligheid van perampanel bij ALS-patiënten onderzoeken.

Methoden: De deelnemers begonnen met 2 mg perampanel per dag en de dosis werd elke week met 2 mg per dag verhoogd tot een maximale dosis van 8 mg per dag. Onze primaire uitkomstmaat was verdraagbaarheid, die werd geëvalueerd door het monitoren van de ongewenste voorvallen. De secundaire uitkomstmaat was de klinische progressie, die werd beoordeeld aan de hand van de Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) en spirometrie.

Resultaten: Zes personen namen deel aan het onderzoek. Bij alle deelnemers traden ongewenste voorvallen op, voornamelijk op het gebied van gedrag. Twee deelnemers voltooiden het onderzoek en de andere vier trokken zich terug als gevolg van de ongewenste voorvallen. Alle deelnemers meldden dat deze voorvallen verdwenen na het stoppen van het geneesmiddel. Vanwege het grote aantal ongewenste voorvallen werd het onderzoek stopgezet.

Discussie: De toepassing van perampanel in dit ALS-onderzoek werd beperkt door de slechte verdraagbaarheid ervan.

 

Vertaling: Emilie Poissonnier
Bron: Muscle Nerve

Share