Ezogabinebehandeling reduceert aantoonbaar motorneuronengevoeligheid bij ALS-patiënten

Een onderzoeker van het Mass. General stelde de initiële klinische-testresultaten voor tijdens de bijeenkomst van de Motor Neurone Disease Association

MASSACHUSETTS GENERAL HOSPITAL

Brian Wainger, MD, PhD, van het Healey Center voor ALS aan het Massachusetts General Hospital (MGH) stelde op 9 december de initiële, hoogsteniveauresultaten voor van een onlangs afgewerkt fase 2 klinisch onderzoek naar ezogabine (ook retigabine genoemd). Hij deed dit tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de Motor Neurone Disease Association in Glasgow, Schotland. Het onderzoek bereikte zijn primaire doel: het meten van de afname van motorneuronengevoeligheid bij mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS), volgend op de behandeling.

Ezogabine heeft een uniek actiemechanisme dat de Kv7- of KCNQ-familie van spanningsgevoelige potaskanalen activeert in celwanden en dat de gevoeligheid van zenuwcellen die aanvallen kunnen veroorzaken kan doen verminderen. Een gelijkaardige 'hypergevoeligheid' bij motorneuronen speelt mogelijk een rol bij ALS, en de studie – die werd uitgevoerd door onderzoekers van het MGH Neurological Clinical Research Institute (NCRI) op sites van het Northeast ALS Consortium – evalueerde het potentieel van ezogabine in de context van ALS. De onderzoekers gebruikten transcraniale magnetische stimulatie en drempeltracerende zenuwconductiestudies om de effecten van ezogabine te meten op de gevoeligheid van de bovenste en onderste motorneuronen bij 65 mensen met ALS. Ze constateerden dat de behandeling inderdaad zorgde voor een afname van de motorneuronengevoeligheid. De studie was niet ingesteld op de beoordeling van klinische resultaten.

"Deze nieuwe studie verschaft ons een beter begrip van neuronenhypergevoeligheid, een belangrijk ziektetraject van ALS, en we zijn uiterst blij dat we deel uitmaken van zulk een sterk team", zegt Calaneet Balas, voorzitter en CEO van de ALS Association.

Lucie Bruijn, PhD, MBA, hoofdwetenschapper van de ALS Association, voegt hieraan toe: "Dit is het eerste klinisch onderzoek voor ALS dat werd ontworpen met behulp van gegevens gebaseerd op een iPSC-model van ALS en dat deels mogelijk was dankzij de beschikbaarheid van een biomerker bij slachtoffers die de gevoeligheid van motorneuronen meet, eveneens gekarakteriseerd in het iPSC-model."

NVDR: deze studie was niet bedoeld om klinische resultaten te meten

Vertaling: Bart De Becker

Bron: EurekAlert!