Herantis Pharma verkrijgt weesgeneesmiddeltoewijzing in de VS voor CDNF voor de behandeling van ALS
02-08-2016
De United States Food and Drug Administration (Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS; FDA) heeft een weesgeneesmiddeltoewijzing toegekend voor CDNF van Herantis Pharma Plc ('Herantis') voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS). Eerder dit jaar nam het European Medicines Agency (Europees Geneesmiddelenagentschap; EMA) een gelijkaardige gunstige beslissing.
"We zijn verheugd dat de meest toonaangevende medische agentschappen ter wereld onafhankelijk van elkaar tot hetzelfde besluit kwamen op basis van het preklinische bewijsmateriaal", zegt dr. Henri Huttunen, Chief Scientific Officer (Hoofd Wetenschappen) van Herantis.
"Deze gunstige beslissing van het FDA vormt een sterke aanmoediging voor de planning van een klinischontwikkelingsprogramma van CDNF voor de behandeling van ALS en de behandeling van de ziekte van Parkinson", voegt Pekka Simula, CEO van Herantis, daaraan toe.
Een weesgeneesmiddeltoewijzing kan door het FDA worden toegekend voor geneesmiddelen waarmee men ziektes of aandoeningen wil behandelen die niet meer dan 200.000 patiënten in de VS treffen. Bovendien moet er een medisch plausibele basis worden gelegd voor de efficiëntie van het geneesmiddel. Een weesgeneesmiddeltoewijzing ontslaat de onderneming niet van de taak klinische studies uit te voeren, maar omvat wel verscheidene voordelen en aansporingen.
ALS (Amyotrofische laterale sclerose)
ALS is een fatale motoneuronenziekte. Het eerste en typische symptoom is spierzwakte in de ledematen. Naarmate de ziekte vordert, verliest de patiënt verder de controle over de spieren en krijgt hij moeite met bewegen, spreken, slikken en ademen. De gemiddelde levensverwachting vanaf de diagnose bedraagt tussen de twee en de vijf jaar. ALS is ongeneeslijk en de beschikbare behandelingen richten zich vooral op de symptomen. Jaarlijks worden naar schatting 140.000 nieuwe gevallen gediagnosticeerd.
Over CDNF
CDNF (Cerebral Dopamine Neurotrophic Factor; Cerebrale Dopamine Neutrofische Factor) is een neuroprotectief en neurotrofisch eiwit dat wereldwijd werd gepatenteerd door Herantis. Eerst voerde de onderneming een preklinisch ontwikkelingsprogramma uit, dat de efficiëntie van CDNF heeft aangetoond bij verschillende preklinische modellen van de ziekte van Parkinson. Voor de behandeling van Parkinson bereidt Herantis momenteel een eerste klinische studie van CDNF voor die op mensen wordt toegepast en er is een preklinisch ontwikkelingsprogramma aan de gang voor de behandeling van ALS.
Tijdens de preklinische studies, waaronder chronischetoxicologiestudies, bleek de toediening van CDNF veilig. CDNF beschermt en regenereert dopamineaanmakende cellen, wat een potentieel suggereert voor ziektemodificatie bij Parkinson. Het middel bleek ook efficiënt tegen non-motorsymptomen bij Parkison. In een model van ALS verhoogde CDNF aanzienlijk de levensduur en reduceerde het de symptomen. Dit alles suggereert het potentieel van CDNF om te voldoen aan onvervulde klinische behoeften van Parkinson en ALS. CDNF is gebaseerd op onderzoek aan het Instituut voor Biotechnologie aan de Universiteit van Helsinki, geleid door professor Mart Saarma.
Vertaling: Bart De Becker
Bron: Herantis Pharma Plc
