Kadimastem kondigt veelbelovende tussentijdse resultaten aan van Cohort A van zijn klinische fase 1 / 2a-studie

19-11-2019

De ziekteprogressie was verminderd in de eerste 3 maanden na de behandelingsperiode vergeleken met de 3 maanden vóór de behandelingsperiode, dit voorlopige resultaat toont een statistisch significante afname van de ziekteprogressie aan (p = 0,0023)

Er zijn geen behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen of dosisbeperkende toxiciteit gemeld

Eindresultaten van cohort A verwacht eind 2019; resultaten van cohort B worden verwacht in Q3 2020

KadimastemNESS ZIONA, ISRAËL - Kadimastem Ltd., een bedrijf voor celtherapie in klinische fase, heeft vandaag veelbelovende tussentijdse resultaten aangekondigd van cohort A van zijn fase 1 / 2a klinische studie voor de behandeling van patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). Het primaire doel van het onderzoek is het evalueren van de veiligheid van het injecteren van AstroRx®, een "standaard" astrocytcelproduct van klinische kwaliteit, ontwikkeld en geproduceerd door het bedrijf, in het ruggenmergvocht van ALS-patiënten. Een tweede doelstelling van de proef omvat voorlopige werkzaamheid.

Een tussentijdse analyse om mogelijke werkzaamheid te onderzoeken werd gestart en uitgevoerd nadat alle 5 patiënten in cohort A 3 maanden na de behandelingsbezoeken waren voltooid. Er werden geen ernstige bijwerkingen (SAE) noch dosisbeperkende toxiciteit gemeld en statistisch significante voorlopige werkzaamheid werd waargenomen. De 5 patiënten in cohort A ontvingen de laagste dosis AstroRx® (100x106 cellen).

Voorlopige beoordeling van de werkzaamheid was gebaseerd op ALS Functional Rating Scale-Revised (ALS-FRS-R), de gouden standaardcriteria om de ALS-progressie te beoordelen door de spierfuncties van de patiënt in de loop van de tijd te volgen. Tijdens de voorbehandelingsperiode van 3 maanden daalde de ALS-FRS-R met een gemiddelde snelheid van (-0,87) per maand. Deze afname is vergelijkbaar met die in de wetenschappelijke literatuur. De gemiddelde ALS-FRS-R-verandering in de 3 maanden na de behandeling was (+0,26) per maand.

Deze resultaten tonen een statistisch significant verschil aan tussen de helling in de voorbehandelingsperiode en de helling in de eerste 3 maanden na de behandelingsperiode (p = 0,0023). Dit geeft aan dat de progressie van de ziekte in de eerste periode na de behandeling was verminderd in vergelijking met de periode vóór de behandeling. Voorlopige en tussentijdse resultaten van Cohort A zullen worden gepresenteerd op de prestigieuze jaarlijkse NEALS-bijeenkomst die begin oktober 2019 in Florida, VS zal worden gehouden. Eindresultaten van cohort A (totaal 6 maanden na de behandelingsperiode) worden verwacht tegen het einde van 2019.

Op aanbeveling van de onafhankelijke Data & Safety Monitoring Board (DSMB) van het onderzoek en de goedkeuring van het Israëlische ministerie van Volksgezondheid, werden alle 5 patiënten van cohort B die een hogere dosis AstroRx®-cellen (250x106) kregen, aangeworven. Resultaten van cohort B worden verwacht in Q3, 2020.

 

Vertaling: Christina Lambrecht

Bron: Kadimastem

Share