MediciNova lanceert fase 2b/3-onderzoek van ibudilast voor ALS

25-06-2019

MedicinovaMediciNova heeft een klinisch onderzoek fase 2b/3 gelanceerd dat het potentieel van ibudilast (MN-166) zal exploreren bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS).

In afwachting van een succesvol resultaat zullen de verzamelde gegevens de indiening van een aanvraag tot nieuw geneesmiddel en de goedkeuring van ibudilast voor de behandeling van ALS ondersteunen, zo hoopt de onderneming.

Men verwacht binnenkort te kunnen beginnen met de rekrutering van patiënten in verschillende sites in de VS. "We zijn erg opgetogen dat we deze mijlpaal gehaald hebben en we kijken uit naar de start van de patiëntenrekrutering, zeer binnenkort", zegt Yuichi Iwaki, MD, PhD, voorzitter en CEO van MediciNova, in een persbericht.

Voor het onderzoek zullen zowat 150 deelnemers worden gerekruteerd, die niet langer dan 18 maanden ALS hebben, met milde fysieke beperkingen, dat wil zeggen met een score van minstens 35 op de Amyotrofische Laterale Sclerose Functionele Meetschaal (ALSFRS-R) tijdens de screening.

Patiënten die Radicava (edaravone) of Nuedexta (dextromethorfan/kinidine) nemen, kunnen ook in aanmerking komen voor deelname aan de studie als ze drie maanden voor hun deelname aan het onderzoek stoppen met die medicatie.

De deelnemers zullen een behandeling met Rilutek (riluzole) starten voor ten minste 30 dagen, alvorens ze 100 mg ibudilast per dag of een placebo beginnen te nemen voor een periode van 9 maanden.

Gedurende het onderzoek zullen de onderzoekers de impact van ibudilast op het ALS-verloop en het functionele onvermogen van de patiënten evalueren door op het einde van de behandelingsperiode veranderingen vast te stellen in de ALSFRS-R-score. Afgezien van deze primaire doelstelling zullen ze ook veranderingen beoordelen in de spierkracht, de levenskwaliteit en de ademhalingsfunctie van de patiënten, alsook het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van ibudilast.

Ibudilast is een kleine molecule die werd ontworpen om de activiteit te remmen van de PDE4- en PDE10-enzymen en van het MIF-eiwit. Deze brede aanpak reduceert naar men aanneemt de activiteit van immuuncellen in de hersenen en verhoogt de productie van neurotrofe factoren die de overlevingskansen en de groei ondersteunen van zenuwcellen die de bewegingen controleren.

Deze therapie in onderzoeksfase verkreeg de snelletrajectstatus en de weesgeneesmiddelentoewijzing van het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS voor de behandeling van ALS. Deze toewijzingen moeten de klinische ontwikkeling, het nazicht en de potentiële goedkeuring versnellen en ondersteunen.

De voordelen van ibudilast voor ALS werden al geëxploreerd in een eerder fase 2-onderzoek (NCT02238626), in combinatie met Rilutek.

De resultaten toonden aan dat een bijkomende behandeling met ibudilast de functionele activiteit en levenskwaliteit van ALS-patiënten aanzienlijk kan verbeteren in vergelijking met het gebruik van uitsluitend Rilutek. De combinatietherapie kon ook het verslechteren van de ziektetoestand uitstellen en de overlevingskansen verhogen.

In een fase 1/2-onderzoek (NCT02714036) exploreert MediciNova de impact van ibudilast als het als enig middel wordt toegediend aan ALS-patiënten. Dit onderzoek heeft al zijn patiënten gerekruteerd en is aan de gang.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: ALS News Today

Share