Mitsubishi Tanabe Pharma dient NDA in voor Edaravone voor behandeling van ALS in de U.S.

21-06-2016

Osaka, Japan, - Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC) (hoofdkwartier: Osaka; voorzitter en verantwoordelijke directeur, CEO: Masayuki Mitsuka) heeft vandaag aangekondigd dat er een New Drug Application is ingediend bij de FDA van de US voor edaravone (MCI-186) voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS), een snel progressieve neurologische aandoening. Er zijn wel 30.000 Amerikanen die kunnen getroffen zijn door ALS met meer dan 5.600 diagnoses per jaar.

Deze indiening is de eerste stap van het Bedrijf om haar US bedrijfsactiviteiten te versnellen als onderdeel van haar ‘medium termijn management plan 16-20: open de toekomst’. Als onderdeel van dit plan, heeft het Bedrijf een MT Pharma America, Inc. opgericht voor de commercialisering van in US goedgekeurde farmaceutische producten met plannen om product lijnen uit te breiden dankzij samenwerkingen met partners.

ALS, valt de zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg aan die instaan voor de controle van vrijwillige spieren, zoals deze nodig om te bewegen, spreken, eten en ademen. Het is één van de best bekende neuromusculaire aandoeningen die ongeveer 2 per 100.000 mensen wereldwijd treft. Behalve dat het in 5à10% van de gevallen erfelijk is, is de oorzaak in de meerderheid van de gevallen niet goed gekend maar er zouden genetische en omgevingsfactoren kunnen betrokken zijn. Er is momenteel geen genezing.

"Er is dringend nood aan nieuwe therapeutische benaderingen die het verloop van deze verwoestende ziekte zouden kunnen beïnvloeden” zei Lucie Bruijn, PhD, MBA, hoofd wetenschapper van de ALSA. “De ALS Association vindt moed in de inspanningen van Mitsubishi Tanabe Pharma om dit medicijn voor mensen met ALS in de US beschikbaar te maken.”

De NDA voor edaravone wordt ondersteund door een klinisch research programma bij patiënten met de diagnose ALS in Japan. In 2015 werd edaravone voor diens gebruik als een behandeling voor ALS in Japan en Zuid-Korea goedgekeurd. In hetzelfde jaar verleenden de FDA en de Europese Commissie de status van weesgeneesmiddel aan edaravone. Momenteel is het niet goedgekeurd door de FDA voor enig gebruik in de US.

Edaravone

Edaravone, ontdekt door Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation, wordt beschreven als een opvanger van vrije radicalen die geacht wordt de gevolgen van oxidatieve stress te verhelpen, dit is een mogelijke factor bij het ontstaan en de progressie van ALS. Oxidatieve stress wordt beschouwd als een onevenwicht tussen de productie van vrije radicalen (ongepaarde reactieve elektronen) en het vermogen van het lichaam om diens schadelijke effecten tegen te gaan of de detoxifiëren Bij patiënten met ALS, is er een consistente verhoging van biomerkers van oxidatieve stress. 

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Mitsubishi Tanabe Pharma

26-04-2016 - Edaravone demonstreert minder functioneel verlies vs. placebo in ALS-studie
03-11-2015 - Mitsubishi Tanabe Pharma krijgt goedkeuring voor Radicut voor ALS

Share