NeuroSense gaat ALS-behandeling ontwikkelen
10-03-2017
(ingekorte versie)
NeuroSense is gebaseerd op technologie die werd ontwikkeld door prof. Eran Hornstein van het Weizmann-instituut. Hij ontdekte dat een kleine molecule die op de markt wordt gebruikt voor een andere ziekte ook actief kan zijn bij de behandeling van ALS. Aangezien het product al op de markt is en de betrokken ziekte prioriteit geniet, is de onderneming ervan overtuigd dat ze, als alles volgens plan verloopt, in staat zal zijn het geneesmiddel binnen de vijf jaar op de markt te brengen - wat een erg korte termijn is voor geneesmiddelenontwikkeling.
Volgens Ben-Noon bemerkte Hornstein een micro-RNA-molecule die ontbrak in de spieren van ALS-patiënten. RNA is het materiaal dat genen 'vertaalt' naar eiwitten, op zijn beurt het materiaal waaruit het grootste deel van ons lichaam bestaat en dat informatie doorgeeft in het lichaam. De micro-RNA-moleculen weerspiegelen meestal genen die geen geëncodeerde eiwitten zijn, maar die controlemechanismen vormen voor andere genen die geëncodeerde eiwitten zijn. Hornstein ontdekte dat de molecule, die al als geneesmiddel wordt gebruikt, een verhoging veroorzaakt van het niveau van het ontbrekende micro-RNA. Bij laboratoriumdieren waarbij dit mechanisme opzettelijk was beschadigd, werden fenomenen ontdekt die op ALS lijken.
De onderneming plant in het vierde kwartaal van dit jaar de start van een Fase-Ib-test die voornamelijk de veiligheid test, maar ook aanwijzingen kan opleveren over de efficiëntie van het product. Als de resultaten een succes blijken te zijn, zal de onderneming overschakelen naar een Fase-II/III-test. Als ook die meevalt, kan dat al tot een goedkeuring leiden. NeuroSense heeft een toelage van 1 miljoen euro ontvangen en wil 2 miljoen inzamelen.
Vertaling: Bart De Becker
Bron: Globes