De nieuwe gentherapie behandeling van ViroMed toont mogelijke verbetering in fysieke capaciteit van ALS-patiënten

Chicago - ViroMed heeft de succesvolle voltooiing van de fase I / II studie in de VS voor Amyotrofische laterale sclerose (ALS) met VM202 vandaag aangekondigd. De resultaten van de klinische studie werden gepresenteerd tijdens het ALS/MND International Symposium dat van 11-13 december in Orlando gehouden wordt. Dr. Robert L. Sufit van Northwestern University Feinberg School of Medicine en de hoofdonderzoeker van de fase I / II studie heeft de resultaten mondeling gepresenteerd tijdens het symposium.

In deze fase I / II studie waarbij 18 ALS-patiënten betrokken waren, werd een totale dosis van 64 mg van VM202 verdeeld en geïnjecteerd in de armen, handen, kuiten en dijen, voor de veiligheid en werkzaamheid evaluatie na een follow-up periode van 9 maanden. Het eerste doel was veiligheid en verdraagbaarheid van VM202 bij patiënten, met de ALSFRS-r score en andere parameters van werkzaamheid als secundaire eindpunten.

De studie toonde geen ongewenste voorvallen of ernstige ongewenste voorvallen gerelateerd aan het studie geneesmiddel, wat nogmaals de veiligheid van VM202 bevestigt. De ALSFRS-r score die de progressie van de ziekte evalueert, wordt meestal gebruikt om de werkzaamheid van het geneesmiddel te bepalen. De gemiddelde ALSFRS-r score van ALS-patiënten is-1.02 per maand, wat betekent dat de fysieke capaciteit met 1.02 daalt en dat de ziekte vordert met -1.02 punten. Voor patiënten geïnjecteerd met VM202, was de ALSFRS-r score verandering per maand na 1, 2, 3, 6 en 9 maanden na de injectie -1,0,-0.91,-0.76,-0.97 en-1.06 respectievelijk. Bovendien waren er patiënten wier maandelijkse verandering in ALSFRS-r 0 of groter was, wat wordt beschouwd als een verbetering in fysieke functie. Na injectie van VM202, werd een verandering in ALSFRS-r score van 0 of groter gemeten bij 47% van de patiënten in de eerste maand, 50% van de patiënten in de tweede maand en 24% van de patiënten in de derde maand, iets wat zelden gebeurt bij gewone ALS-patiënten.

"VM202 werd bevestigd als zeer veilig voor het behandelen van ALS-patiënten", zei Dr. Sufit. "Alle ALS-patiënten hebben last van een verslechterende fysieke functie maar, patiënten in deze studie vertoonden daarentegen verbeteringen in lichaamsfunctie gedurende 2 à 3 maanden na de behandeling, samen met stabilisatie van de ziekte progressie. Deze resultaten verdienen zeker en vast klinische studie op grote schaal."

Dr. Jae-Gyun Jeong, de directeur van R & D afdeling van ViroMed verklaarde: "ALS is een zeer goed opgevolgde ziekte voor farmaceutische bedrijven en patiënten bij gebrek aan behandeling. In die mate dat toen we begonnen met deze studie, wij oproepen kregen uit de hele wereld. In vergelijking met andere zaken in ontwikkeling, is ons klinisch resultaat opmerkelijk omdat ALS bijna zonder uitzondering een snelle ziekte progressie heeft, maar VM202 injectie deze progressie gedurende 2 tot 3 maanden stopte. We hopen dit resultaat in een veel grotere klinische studie te reproduceren".

De studie werd gesponsord door ViroMed Co., Ltd & Reyon farmaceutische Co., Ltd. ViroMed is een op R & D gericht biofarmaceutisch bedrijf gevestigd in Seoul, Korea, die nieuwe en innovatieve biofarmaceutische geneesmiddelen voor de behandeling van momenteel onbehandelbaar ziekten ontwikkelt. VM202 is ontwikkeld door ViroMed met een eigen vectorsysteem en het genetisch gemodificeerde HGF gen. ViroMed zal de klinische resultaten af ronden en voorleggen aan de FDA, met als plan om de IND voor de volgende klinische studie in 2016 in te dienen. De US FDA heeft aan VM202 het statuut weesgeneesmiddel voor ALS gegeven op 6 februari 2014.

Vertaling: ALS Liga: Girma

Bron: ViroMed