Nieuwe tool een zegen voor ALS-onderzoekers
14-04-2015
NEW YORK (Reuters Health) - Onderzoekers die Amyotrofische Laterale Sclerose bestuderen hebben een nieuwe hulpbron: een uitgebreide bibliotheek van familiale ALS-patiënt-specifieke geïnduceerde pluripotente stamcellen (fALS-iPSCs).
"Wij geloven dat deze wijd verspreide fALS-iPSC bibliotheek een geweldig hulpmiddel is om de pathofysiologie van ALS te bestuderen, voor biomarker ontwikkeling en voor de preklinische ontwikkeling van nieuwe therapieën," zeggen Dr. Jeffrey Rothstein en collega's van de Johns Hopkins University in Baltimore, Maryland, die de bibliotheek hebben gegenereerd in een online document van11 maart in PLOS ONE.
De fALS-iPSCs en hun ouderlijke fibroblasten zijn publiekelijk beschikbaar voor zowel academische als commerciële entiteiten. De fibroblast lijnen werden beschreven in PLOS ONE in 2012 (http://bit.ly/1MNVmfR).
Deze fALS-iPSCs dragen een grote verscheidenheid van ALS-mutaties en kunnen onderscheiden worden van astroglia, een kritische celtype dat een rol in speelt in de progressie van ALS," zeggen de onderzoekers.
"De astroglia afgeleid van deze fALS-iPSC bibliotheek vertegenwoordigen de natuurlijke ziekte in termen van allelische exemplaren van het mutant gen, dat voor een getrouw model zou zorgen voor het bestuderen van cel-cel interacties die verantwoordelijk zijn voor de physiophathologie van de ziekte in de physiopathologie van ALS en de astrologia merken ze op.
Ze wijzen erop dat de bibliotheek is gebaseerd op de "meer gemeenschappelijk" verschillende ALS-mutaties, met inbegrip van SOD1 en FUS, en verscheidene lijnen van dezelfde mutatie zijn verzameld uit verschillende families,
De cellen afgeleid van de fALS-iPS "bieden een waardevol instrument voor screening en valideren van CNS verbindingen," merken zij verder op. "Kandidaat-stoffen voor de behandeling van de gebreken van CNS mislukken in klinische proeven in meer dan 90% van de gevallen te wijten aan slechte targeting, gebrek aan doeltreffendheid en onaanvaardbare bijwerkingen. Recente studies met ALS motor neuronen afgeleid van iPSCs met mutant TDP43 of SOD1 werden met succes gebruikt in drug screening, ondersteuning van het gebruik van iPSC cel cultuur platforms voor drug discovery inspanningen."
De oprichting van de bibliotheek fALS-iPSCs werd gefinancierd door de National Institutes Health, door middel van d l'American Recovery and Reinvestment Act (ARRA). De NIH financiert ook de ontwikkeling van goed gekarakteriseerde en openbare iPSCs van familiale vormen van de ziekte van Parkinson en de ziekte van Huntington.
Vertaling: ALS Liga: Annie
Bron: HMP Communications
