Onderzoek naar penicilline en hydrocortison afgerond

Het ALS Centrum heeft het onderzoek naar het medicijn penicilline G en hydrocortison bij ALS, dat eind 2017 startte, afgerond. In totaal deden 16 mensen met ALS mee aan dit onderzoek, dat keek naar de effecten van deze behandeling op de ziekte. Helaas laten de resultaten van de studie geen effect zien van deze behandeling bij ALS.

Achtergrond
In het voorjaar van 2017 verschenen er meerdere berichten dat ALS patiënten mogelijk baat zouden hebben bij behandeling via het infuus met penicilline G i.c.m. hydrocortison. Door de behandeling zouden patiënten beter kunnen spreken en slikken. Ook zou het lopen weer beter gaan. Naar aanleiding van deze berichten heeft het ALS centrum onderzoek gedaan naar de effectiviteit van deze behandeling.

Opzet
Aan de studie deden in totaal zestien mensen met ALS mee, waarvan tien penicilline G en hydrocortison kregen en zes een placebo behandeling. De behandeling werd in het ziekenhuis gegeven. Deelnemers aan de studie kregen drie weken lang, elke dag gedurende 8 uur de studiemedicatie toegediend. Deze behandelcyclus werd in totaal vier keer gegeven met tussenpozen van drie maanden. Om het effect van de behandeling te beoordelen, gebruikten onderzoekers de ALSFRS-R schaal (een schaal die beperkingen in het dagelijks leven meet). Andere aspecten van de ziekte werden ook bekeken, zoals ademhalingsfunctie, spierkracht, kwaliteit van leven, overleving, tijd tot maagsonde plaatsing en gewichtsverlies. Er werd ook gekeken naar de veiligheid van de behandeling.

Externe betrokkenheid
Het onderzoek is, zoals gebruikelijk, permanent gevolgd door een zogenoemde Data Safety Monitoring Board (DSMB). Dit is een externe toezichthouder, die tussentijds de gegevens beoordeelt en op basis daarvan het studieteam van adviezen kan voorzien. Daarnaast was er een klankbordgroep bestaande uit vertegenwoordigers van onder meer patiëntenverenigingen ALS Patients Connected en Spierziekten Nederland, Stichting ALS. Deze heeft voorafgaand aan de studie en tijdens de studie elke drie maanden inzage gekregen in de protocollen, voortgang en bevindingen, om zo de voortgang te monitoren en onafhankelijkheid van de resultaten te waarborgen.

Behandelingen
Zes van de zestien deelnemers aan de studie hebben alle vier behandelingscycli gekregen. Achteruitgang door de ziekte was de reden dat de andere tien deelnemers de behandelingscycli niet konden afmaken. Tijdens de studie zijn helaas zes mensen overleden (drie in de penicilline groep en drie in de placebogroep).

Resultaten
De resultaten van de studie laten helaas geen voordeel zien van de behandelingen met penicilline G en hydrocortison, vergeleken met een placebo. Zowel de deelnemers die penicilline G en hydrocortison kregen, als de deelnemers in de placebo groep, gingen achteruit. De mate van achteruitgang op de ALSFRS-R was in beide groepen gelijk. Ook waren er geen verschillen te zien op de andere aspecten van de ziekte.
In beide groepen kwamen evenveel bijwerkingen voor. Zes patiënten kregen een trombose in de arm (drie in elke groep). Dit komt niet door de studiemedicatie, maar is een bekende complicatie van langdurige infuusbehandelingen. Het ontstaan van trombose is dus een risico van deze behandeling.

Conclusie
De conclusie van deze studie is dat een behandeling met penicilline G en hydrocortison geen effectieve behandeling is voor ALS. Er was geen effect te zien van de behandeling. Het ALS Centrum betreurt deze uitkomst ten zeerste, zowel voor de mensen die aan het onderzoek meededen, als voor hun familie en vrienden, die allen de hoop hadden dat de behandeling wel een positief effect zou hebben. Het ALS Centrum zal zich onverminderd intensief blijven inzetten om zo snel als mogelijk een effectief medicijn en behandeling te vinden voor mensen met ALS.

Het ALS Centrum en de onderzoekers danken alle mensen met ALS die hebben meegedaan aan deze studie, patiëntenverenigingen ALS Patients Connected en Spierziekten Nederland voor hun betrokkenheid, en Stichting ALS voor het financieel mogelijk maken van dit onderzoek. Zonder hun bijdrage is het niet mogelijk onderzoek te doen naar ALS en een oplossing te vinden.

Voor meer informatie over dit bericht kunt u contact opnemen met Michael van der Linde via m.r.vanderlinde-6@umcutrecht.nl of 06-27744303

De resultaten van het onderzoek worden door onderzoekers nu verwerkt in een wetenschappelijke publicatie.

Bron: ALS Centrum Nederland