La recherche sur la pénicilline et l'hydrocortisone terminée

Au Pays Bas, le ALS Centrum a terminé l’étude sur la pénicilline G et l'hydrocortisone dans la SLA. Cette étude avait débuté fin 2017. Au total, 16 personnes atteintes de SLA ont participé à cette étude, qui a examiné les effets de ce traitement sur la maladie. Malheureusement les résultats n’avaient aucune efficacité pour les patients SLA.

Indication de fond
Au printemps 2017, plusieurs rapports ont montré que les patients SLA pourraient éventuellement bénéficier d'un traitement par perfusion de pénicilline G i.c.m. l'hydrocortisone. Le traitement permettrait aux patients de mieux parler et d’avaler. Pouvoir marcher mieux était aussi une possibilité. Sur la base de ces rapports, le ALS Cenrum a mené des recherches sur l'efficacité de ce traitement.

But
Seize personnes atteintes de SLA ont participé à l'étude, dont dix sous pénicilline G et hydrocortisone et six sous placebo. Le traitement a été donné à l'hôpital. Les participants à l'étude recevaient le médicament 8 heures par jour pendant 8 heures. Ce cycle de traitement a été administré au total quatre fois tous les trois mois. Les chercheurs ont utilisé l’échelle ALSFRS-R (une échelle qui mesure les limitations dans la vie quotidienne) pour évaluer l’effet du traitement. D'autres aspects de la maladie ont également été pris en compte, tels que la fonction respiratoire, la force musculaire, la qualité de vie, la survie, le temps requis pour placer le gavage et la perte de poids. La sécurité du traitement a également été prise en compte.

Implication externe
L’enquête a été, comme d’habitude, suivie en permanence par un "Data Safety Monitoring Board" (DSMB). Il s’agit d’un superviseur externe qui évalue les données entre-temps et peut conseiller l’équipe d’étude sur la base de ces informations. En outre, il existait un groupe de résonance composé de représentants d'associations de patients, notamment de patients atteints de SLA et de maladies musculaires reliées, de la Fondation SLA aux Pays-Bas. Avant et pendant l’étude, la supervision externe avait accès aux protocoles, au progrès de l’étude et aux conclusions tous les trois mois, afin de suivre l’évolution et d’assurer l’indépendance des résultats.

Traitements
Six des seize participants à l'étude ont tous reçu quatre cycles de traitement. Le déclin dû à la maladie était la raison pour laquelle les dix autres participants ont été incapables de terminer les cycles de traitement. Malheureusement, six personnes sont décédées au cours de l'étude (trois dans le groupe sous pénicilline et trois dans le groupe sous placebo).

Les résultats
Malheureusement, les résultats de l'étude ne montrent aucun bénéfice du traitement par la pénicilline G et l'hydrocortisone par rapport au placebo. Les participants ayant reçu de la pénicilline G et de l'hydrocortisone, ainsi que les participants du groupe placebo, ont tous deux décliné. Le taux de déclin sur ALSFRS-R était le même dans les deux groupes. Il n'y avait également aucune différence dans les autres aspects de la maladie.
Le même nombre d'effets secondaires s'est produit dans les deux groupes. Six patients ont eu une thrombose au bras (trois dans chaque groupe). Ceci n'est pas dû au médicament à l'étude, mais à une complication connue des traitements par perfusion à long terme. Le développement d'une thrombose est donc un risque de ce traitement.

Conclusion
La conclusion de cette étude est que le traitement à la pénicilline G et à l'hydrocortisone n'est pas un traitement efficace de la SLA. Le traitement n’a donné aucun effet positif. Le Centrum ALS regrette profondément ce résultat, à la fois pour les personnes ayant participé à l'étude et pour leur famille et leurs amis, qui espéraient tous que le traitement aurait un effet positif. Le ALS Centrum poursuivra ses efforts intensifs pour trouver le plus rapidement possible des médicaments et un traitement efficaces pour les personnes atteintes de SLA.

Pour plus d'informations sur ce message, veuillez contacter Michael van der Linde à l'adresse m.r.vanderlinde-6@umcutrecht.nl ou au 06-27744303.

Les résultats de la recherche sont en cours de traitement par des chercheurs dans une publication scientifique.

Traduction : Christina Lambrecht

Source : ALS Centrum Nederland