Opkomende therapeutische benaderingen met kleine moleculen voor amyotrofische laterale sclerose en frontotemporale degeneratie

28-01-2020

Samenvatting

Er is zeer dringend nood aan nieuwe behandelingen voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) en frontotemporale degeneratie (FTD). In dit overzichtsartikel overlopen we een aantal opkomende kleinemoleculebenaderingen voor ALS- en FTD-therapieën. Tot deze benaderingen behoren het als doelwit kiezen van afwijkende vloeistof-vloeistofscheiding en stresskorrelopbouw, de modulatie van RNA-eiwitinteracties, de remming van TDP-43-fosforylering, de remming van poly(ADP-ribose)-polymerasen (PARP), RNA-doelwitbenaderingen om de RAN-translatie van dipeptideherhalingseiwitten te reduceren uit herhalingsexpansies van C9ORF72, en nieuwe autofagie-activeringstrajecten. Dit overzicht behandelt in detail de opkomende kleinemolecule-instrumenten en leads in deze gebieden, en biedt een kritisch perspectief op de sleuteluitdagingen waarmee deze opportuniteiten gepaard gaan.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: ScienceDirect - Bioorganic & Medicinal Chemistry Letters

Share