Opportuniteiten voor histondeacetylase-remming bij amyotrofische laterale sclerose
22-03-2021
Yvonne E. Klingl, Donya Pakravan and Ludo Van Den Bosch
Samenvatting
Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een slopende neurodegeneratieve ziekte. ALS-patiënten kampen met een progressieve afname van het aantal motorneuronen, wat binnen de 3 tot 5 jaar na de diagnose leidt tot ademhalingsfalen. De beschikbare therapieën vertragen de ziekte enkel – en dat slechts in beperkte mate – of ze rekken het leven met enkele maanden. Typische epigenetische kenmerken zijn al gelinkt met de ziekte, wat mogelijkheden biedt voor potentiële therapeutische benaderingen. Bij veel preklinische modellen bleek een bepaalde klasse van epigenetische enzymen, histondeacetylasen (HDAC’s) genaamd, een invloed te hebben op de neurodegeneratie. Bijgevolg is het van kapitaal belang om onze kennis van histondeacetylasen en hun remmers te verruimen in (pre)klinische modellen van ALS. We concluderen dat selectieve remmers met een hoge verdraagbaarheids- en veiligheidsgraad en voldoende vermogen om door de bloed-hersenbarrière heen te dringen, vereist zullen zijn om een invloed uit te oefenen of zowel epigenetische als niet‐epigenetische doelwitten van deze enzymen.
Vertaling: Bart De Becker
Bron: British Journal of Pharmacology
15-03-2021 - Stamcellen van ALS patiënten bieden nieuwe blik op mogelijke therapie
