Orion rondt rekrutering af voor het REFALS fase 3-onderzoek dat het effect van orale levosimendan bestudeert bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS)

23-07-2019

Orion rondt de rekrutering af voor het REFALS fase 3-onderzoek dat het effect van orale levosimendan bestudeert bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Orion Corporation kondigt de voltooiing van de patiëntenrekrutering aan in het fase 3-REFALS-onderzoek, dat de effecten van orale levosimendan (ODM-109) op de ademhalingsfunctie van ALS-patiënten bestudeert.

“Er blijft een dringende behoefte bestaan aan nieuwe therapieën om de spierfunctie en levenskwaliteit van ALS-patiënten te verbeteren. De afronding van de patiëntenrekrutering is een belangrijke klinische mijlpaal die ons een stap dichter brengt bij een potentiële nieuwe behandelingsoptie voor mensen met ALS“, zegt Christer Nordstedt, MD, PhD, Senior Vicevoorzitter Research and Development van de Orion Corporation. “We willen alle ALS-patiënten, hun mantelzorgers en de toegewijde onderzoekers bedanken die het mogelijk maakten deze fase van de studie zo snel af te ronden. We verwachten dat de studie over iets meer dan een jaar zal zijn voltooid”, voegt dr. Nordstedt hieraan toe.

REFALS
REFALS is een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 3-studie van orale levosimendan bij ALS-patiënten. In totaal werden voor deze studie 496 deelnemers gerekruteerd in 104 sites in de VS, Canada, de EU en Australië en zij worden gedurende 48 weken dagelijks behandeld met 1-2 mg orale levosimendan. Het primaire beoordelingscriterium van de studie is de trage vitale capaciteit (TVC) in liggende houding na 12 weken. Secundaire beoordelingsmaatstaven zijn onder andere de ALS Functionele Meetschaal en ademhalingsgebeurtenissen gedurende de 48 weken. Het doel van het onderzoek is aan te tonen dat oraal toegediende levosimendan door het verbeteren van de ademhalingsspierfunctie kan helpen de ademhalingscapaciteit op peil te houden en zodoende de algemene functionaliteit van ALS-patiënten te vrijwaren.

Levosimendan
Levosimendan is een molecule die oorspronkelijk door Orion werd ontwikkeld voor de behandeling van acuut gedecompenseerd hartfalen, en dit onder de naam Simdax®, met IV-formulering. Simdax® werd gelanceerd in 2000 en is nog steeds het belangrijkste product van Orion qua verkoopcijfers. Het wordt verkocht in bijna 60 landen.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Orion Corporation

Share