Orphazyme rondt de rekrutering af voor een onderzoek in fase 3 dat arimoclomol evalueert voor amyotrofische laterale sclerose
19-07-2019
Belangrijkste resultaten van de volledige analyse verwacht in H1 2021
Kopenhagen, Denemarken
Orphazyme, een biofarmaceutische onderneming die zich toelegt op de ontwikkeling van behandelingen voor mensen die lijden aan een zeldzame ziekte, kondigde vandaag aan dat het sneller dan gepland de rekrutering heeft afgerond voor haar onderzoek in fase 3 dat arimoclomol evalueert voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS). De belangrijkste resultaten van de volledige analyse mogen dus nog steeds verwacht worden voor de eerste helft van 2021.
Het onderzoek rondde de rekrutering sneller dan gepland af dankzij de steun van de wereldwijde ALS-gemeenschap en de medewerking van honderden ALS-patiënten en hun verzorgende partners. Een tussentijdse analyse van de gegevens is niet langer nodig aangezien de uiteindelijke gegevens qua tijdstip dicht bij de geplande tussentijdse analyse liggen.
Michael Benatar, MD, PhD, van de Universiteit van Miami, Internationaal Coördinerend Hoofdonderzoeker, geeft de volgende commentaar: ”Het is dankzij de niet aflatende inspanningen van de onderzoekers en coördinatoren van de deelnemende centra in de hele wereld dat we deze belangrijke mijlpaal konden bereiken. We zijn nu een stap dichter bij een antwoord op de vraag of arimoclomol ALS-patiënten baat oplevert”.
Thomas Blaettler, MD en Chief Medical Officer, zegt het volgende: “Het afronden van de rekrutering voor Orphazymes cruciale ALS-onderzoek is een volgende grote mijlpaal voor ons klinischontwikkelingsprogramma. We hebben er vertrouwen in dat het ontwerp van het onderzoek en de onderzoeksduur van 18 maanden ons maximaal in staat zullen stellen de efficiëntie van het product aan te tonen. Door de tussentijdse analyse over te slaan, sparen we ook statistische energie uit voor de uiteindelijke analyse van het onderzoek, waardoor we meer kans op slagen hebben. We zijn opgetogen over de mogelijkheden van arimoclomol als een potentiële nieuwe therapie voor ALS en we kijken ernaar uit verslag te doen van de onderzoeksresultaten in de eerste helft van 2021”.
Calaneet Balas, Directrice & CEO van de ALS Association en Voorzitster van de International Alliance of ALS/MND Associations: “We zijn de honderden ALS-patiënten die wereldwijd wilden deelnemen aan het onderzoek erg dankbaar. We hebben dringend nood aan nieuwe behandelingen voor ALS en wij kijken uit naar de resultaten”.
Het onderzoek fase 3 van arimoclomol voor ALS is een 76 weken durend, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek dat wordt gevoerd in 30 uitmuntendheidscentra in Noord-Amerika en Europa. In totaal werden 213 deelnemers gerandomiseerd. Ze kregen op een schaal van 2:1 arimoclomol/placebo. Tot 18 bijkomende individuen die een stabiele behandeling met edaravone krijgen, kunnen deelnemen in de VS. Patiënten die het onderzoek volledig afwerken, zullen worden uitgenodigd om deel te nemen aan een openlabel extensieonderzoek.
Over arimoclomol
Arimoclomol is een kandidaat-geneesmiddel in onderzoeksfase dat de productie verhoogt van hitteschokproteïnen (HSP’s). HSP’s kunnen gestoorde misgevouwen proteïnen redden, proteïneaggregaten opruimen en de functie van lysosomen verbeteren. Arimoclomol wordt oraal toegediend, overschrijdt de bloed-hersenbarrière, en werd al bestudeerd in zeven fase 1- en drie fase 2-onderzoeken.
Vertaling: Bart De Becker
Bron: Orphazyme
