PET als biomerker

Gift van zes cijfers zal naar verwachting onderzoekers helpen in hun zoektocht naar ALS-biomerkers

Mathew Shanley

Vanochtend kende de Muscular Dystrophy Association (MDA) een gift van in totaal 750.000 dollar toe aan het Massachusetts General Hospital voor klinisch onderzoek op mensen, in de hoop hiermee het biomerkeronderzoek voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) in een stroomversnelling te brengen.

De gift werd aangevuld door ALS ONE, een partnerschap tussen vier toonaangevende instellingen op het vlak van de ontwikkeling van behandelingen voor ALS. Ze werden opgericht om die ontwikkeling in een stroomversnelling te brengen en om nieuwe benaderingen te ontwikkelen om de zorg te verbeteren voor mensen die met de ziekte leven. Het partnerschap bestaat uit: het Massachusetts General Hospital, het ALS Therapy Development Institute, de Medische School van de Universiteit van Massachusetts en Compassionate Care ALS.

De MDA-gift zal de exploratie bekostigen van het potentieel dat de beeldvorming van ontstekingen via positronemissietomografie (PET) heeft om dienst te doen als biomerker voor ALS-diagnose en klinische onderzoeken.

Nazem Atassi, M.D., MMSc, lid van het ALS ONE Science Team, geassocieerd directeur van het Neurological Clinical Research Institute aan het Massachusetts General Hospital, en geassocieerd professor Neurologie aan de Medische School van Harvard, zal het project leiden. Hij en zijn team van onderzoekers willen de waarde van PET-beeldvorming beoordelen bij gezonde mensen die drager zijn van een geïdentificeerd ALS-gen en bij symptomatische patiënten met ALS in een vroeg stadium.

"Dit project staat op het punt het paradigma van geneesmiddelenontwikkeling voor ALS te veranderen en een rechtstreekse invloed te hebben op het ontwerp van toekomstige behandelingsonderzoeken voor zowel familiale als sporadische ALS", zegt Atassi in een perscommuniqué. "In het geval van zeldzame ziektes hangt daadwerkelijke wetenschappelijke vooruitgang in grote mate af van de integratie van de onderzoeksgemeenschap. Organisaties zoals de MDA en ALS ONE vormen de sterkste schakels tussen alle cruciale belanghebbenden, onder wie de patiënten, academische instellingen, de filantropie en de industrie. We zijn hen ontzettend dankbaar voor hun steun."

Bij ALS is het algemene gebrek aan biomerkers om de efficiëntie van een geneesmiddel bij patiënten te signaleren altijd een grote hinderpaal geweest voor de ontwikkeling van nieuwe therapieën. De MDA en ALS ONE geloven dat -- nu er vooruitgang is geboekt inzake ons begrip van ALS en qua geneesmiddelontwikkeling -- instrumenten zoals verbeterde beeldvormingsbiomerkers noodzakelijk zijn om onderzoekers in staat te stellen verscheidene behandelingen sneller en efficiënter te testen.

Vroege gegevens wijzen op betekenisvol verergerde ontsteking in de motorische gebieden bij mensen met ALS, en eerdere studies hebben aangetoond dat mensen met ALS die kampen met ontsteking zich waarschijnlijk in een gevorderd stadium van de ziektevoortgang bevinden en nog meer functieverlies lijden. Het onderzoeksteam aan het Neurological Clinical Research Institute (NCRI) aan het Massachusetts General Hospital wil bestuderen in welke mate PET-beeldvorming de ontstekingsgraad in de hersenen van mensen met ALS kan meten.

De implementatie van een nieuwe PET-beeldvormingstechnologie heeft het potentieel om de duur van toekomstige onderzoeken te verkorten van twaalf maanden tot drie en het aantal vereiste patiënten terug te brengen van 400 tot drie. Deze doorbraken zouden de efficiëntiegraad van geneesmiddelenontwikkeling voor ALS aanzienlijk verbeteren.

Attasi is ervan overtuigd dat de nieuwe gift van de MDA zijn team in staat zal stellen de initiële bevindingen aan te vullen en te zorgen voor een betere kenschetsing van de aanvang en voortgang van hersenontsteking bij mensen met erg vroege ALS-symptomen en bij mensen die één van de ALS-genen dragen maar asymptomatisch zijn.

"Hier bij het MDA hopen we dat dit project zal voortbouwen op eerdere vorderingen op het vlak van biomerkerontwikkeling voor ALS, om niet alleen de geneesmiddelenontwikkeling te versnellen, maar ook betekenisvolle inzichten te verschaffen in het verloop van ontstekingen bij mensen met ALS", zegt Amanda Haidet-Phillips, Scientific Program Officer bij het MDA en Ph.D. "We zijn ALS ONE en dr. Atassi dankbaar voor hun niet aflatende toewijding aan het verkorten van het pad naar behandelingen voor ALS."

Dit project zal naar verwachting bijdragen aan het almaar groeiende bewijs dat suggereert dat PET-beeldvorming kan worden gebruikt als instrument om ontstekingen accuraat te meten in de hersenen van mensen met ALS.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Rare Disease Report