Resultaten van een klinisch onderzoek fase I met een intraspinale injectie van neurale stamcellen bij amyotrofische laterale sclerose: resultaat op de lange termijn

23-05-2019

Samenvatting

De voornaamste doelstelling van dit onderzoek fase I was de beoordeling van de haalbaarheid en veiligheid van de microtransplantatie van menselijke neurale stamcellijnen (mNSC) in het ruggenmerg van patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS). Achttien patiënten met een definitieve diagnose met ALS kregen micro-injecties van mNSC's in de grijzemassatrajecten van het lumbale of cervicale ruggenmerg toegediend. De patiënten werden voor en na de transplantatie opgevolgd met behulp van een klinische, psychologische, neuroradiologische en neurofysiologische beoordeling. Tot 60 maanden na de ingreep vertoonde geen enkele van de patiënten ernstige bijwerkingen of een versneld ziekteverloop als gevolg van de behandeling. Elf patiënten overleden, en twee ondergingen tracheotomie als gevolg van de natuurlijke geschiedenis van de ziekte. We stelden een voorbijgaande afname vast qua verloop van de Gereviseerde ALS Functionele Meetschaal, die binnen de maand na de ingreep tot 4 maanden na de transplantatie startte. Onze resultaten tonen dat de transplantatie van mNSC's een veilige procedure is die geen belangrijke uitsteleffecten veroorzaakt op de korte of lange termijn. Deze studie is het eerste voorbeeld van de medische transplantatie van een in hoge mate gestandaardiseerd celgeneesmiddel dat ex vivo reproduceerbaar en stabiel kan worden geëxpandeerd. Het omvat mNSC's die niet zijn geïmmortaliseerd en die zijn afgeleid van de voorhersenen van twee dezelfde donoren gedurende deze gehele studie en wat betreft toekomstige onderzoeken. Ons experimenteel ontwerp biedt voordelen wat betreft het aanzwengelen van zowel de intrastudie- als interstudiereproduceerbaarheid en -homogeniteit. Gezien de potentiële therapeutische effecten van de mNSC's, rechtvaardigen onze observaties toekomstige klinische studies in fase II waarbij verhoogde celdoses zullen worden bestudeerd bij grotere cohorten patiënten.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Stem Cells Translational Medicine

Share