Retrotope kondigt voltooiing aan van werving voor fase 2-onderzoek naar RT001 bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS)

08-05-2021

(verkorte versie)

Bedrijf overschrijdt het beoogde aantal inschrijvingen in minder dan zes weken; resultaten verwacht tegen eind 2021

Retrotope, een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat zich richt op de ontwikkeling van nieuwe, "first-in-class" therapieën voor degeneratieve ziekten, kondigde de voltooiing aan van de werving voor zijn multicentrische fase 2-onderzoek waarin RT001, de belangrijkste ontwikkelingskandidaat van het bedrijf, wordt geëvalueerd bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS). Het beoogde aantal van 40 patiënten werd overschreden in minder dan zes weken. Dit wijst op een sterke vraag naar deelname aan dit onderzoek, dat een nieuwe behandelingsmethode voor ALS biedt. Uitgaande van deze snelle werving verwacht Retrotope dat de onderzoeksresultaten tegen het einde van 2021 beschikbaar zullen zijn.

"Patiënten die leven met ALS hebben behoefte aan nieuwe en verbeterde behandelingsmogelijkheden voor deze verwoestende ziekte," aldus Caroline Ingre, M.D., Ph.D., hoofd van het ALS Centrum aan het Karolinska Instituut in Stockholm en klinisch onderzoeker voor het lopende ALS-onderzoek naar RT001. "De werving voor dit onderzoek is zeer snel verlopen dankzij het enthousiasme van ALS-patiënten ten opzichte van een nieuwe potentiële behandeling met een uniek mechanisme voor de bestrijding van deze ziekte. We kijken uit naar de evaluatie van de resultaten van dit onderzoek later dit jaar."
 
Het fase 2-onderzoek is een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van RT001 bij ALS-patiënten.

Onderzoeksdeelnemers zijn willekeurig ingedeeld om gedurende 24 weken dagelijks ofwel RT001 ofwel een placebo te ontvangen. Het primaire eindpunt van het onderzoek is de ontwikkeling ten opzichte van de baselinewaarden op de ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale-revised) na 24 weken. Verschillende aanvullende secundaire en verkennende eindpunten zullen ook worden geëvalueerd om de werkzaamheid en het veiligheidsprofiel van RT001 in vergelijking met de placebo verder te bepalen.

"De wereldwijde ALS-patiëntengemeenschap blijft wanhopig uitkijken naar doeltreffende behandelingen voor ALS. Klinische onderzoeken zoals het lopende onderzoek naar RT001 van Retrotope, zijn cruciaal om de progressie of de symptomen van ALS significant te beïnvloeden," zegt Ammar Al-Chalabi, Ph.D. FRCP, professor in neurologie en complexe ziektegenetica aan het King's College in Londen en directeur van het door de MND Association gesubsidieerde MND Care and Research Centre van het King's College.

 

Vertaling: Emilie Poissonnier

Bron: Retrotope

13-03-2021 - Retrotope start studie om de efficiëntie, veiligheid en verdraagbaarheid te beoordelen van RT001

Share