Treeway gaat samenwerken voor de ontwikkeling van AAV5-GDNF gentherapie voor Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS)

Treeway is verheugd een samenwerking aan te kondigen met het Cedars-Sinai Board of Governors regeneratieve geneeskunde Instituut voor de ontwikkeling van AAV5-GDNF (TW002)- gentherapie voor Amyotrofische Laterale Sclerose.

Treeway, een biotechnologisch bedrijf opgericht door twee ALS-patiënten, verkreeg eerder dit jaar een exclusieve licentieovereenkomst van uniQure voor het gebruik van AAV5-GDNF. GDNF heeft een veelbelovend klinisch potentieel in ALS, maar optimalisatie van het bereiken van de plek waar het werkt, is vereist. AAV5-GDNF is een gentherapie met een nieuwe manier van toedienen voor klinisch gebruik en het tweede product in ontwikkeling (TW002) door Treeway.

Om de ontwikkeling van de gentherapie AAV5-GDNF te bevorderen werkt Treeway samen met een onderzoeksteam onder leiding van Clive Svendsen, PhD, directeur van het Cedars-Sinai Board of Governors regeneratieve geneeskunde Instituut in Los Angeles. Svendsen is een expert in menselijke neurale stamcelbiologie en hij is specifiek gefocust op het gebruik van neurale stamcellen, gewijzigd om GDNF vrij te geven voor de behandeling van ALS.

Treeway en Cedars-Sinai dienden een aanvraag in voor een TREAT ALS™Drug Development Contract (contract voor medicijn ontwikkeling) en ontvingen een prijs van 500.000$. Het Drug Development Contract, een initiatief van de ALS Association is ontworpen om snel veelbelovende potentiële therapie dichterbij klinische studies te brengen. De beurs van deTREAT ALS™Drug Development zal gebruikt worden om een preklinische studie te beginnen waarin de veiligheid en de efficiëntie van TW002 in een ALS-rat model verder beoordeeld zal worden. De preklinische studies zijn een belangrijke stap in de ontwikkeling van TW002 voor ALS.

Inez de Greef, CEO van Treeway, is blij met de samenwerking en zegt: "consistent met de filosofie van Treeway ‘innovatie door samenwerking’ - geloven we dat dit onderzoek ons zal helpen om snel wetenschappelijk doorbraak te krijgen en het doel om nieuwe behandeling benaderingen voor ALS-patiënten vooruit te helpen. We zijn dankbaar voor de beurs van de ALS Association waarmee we gezamenlijk kunnen werken aan het vinden van een genezing voor ALS."

"De ALS Association is verheugd om de financiering van partnerschappen tussen de academische instanties en het bedrijfsleven voor therapie ontwikkeling voor ALS te steunen", commentarieerde Lucie Bruijn, Ph.D. MBA Chief Scientist van de ALS Association (ALSA).

Vertaling: ALS Liga: Girma

Bron: Treeway