Van deze klinische studie werd verwacht ALS progressie te vertragen; in plaats daarvan keerden de symptomen van één man om

02-09-2019

Volgens een recent artikel gepubliceerd in News NWA, kreeg Mark Bedwell uit Fort Smith, Arkansas, te horen dat hij nog maar vijf jaar te leven had gezien de snelle progressie van zijn Amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Zoals verwacht was de diagnose verpletterend. Echter, Mark slaagde erin om mentaal kracht te hervatten en zocht grondig naar opties. Toen vond hij een klinische studie (NCT03280056) in Worcester, Massachusetts, die stamcel therapie voor patiënten met ALS testte.

Het spannende nieuws dat onderzoekers, wetenschappers en artsen voorzichtig optimistisch maakt, is dat Mark na veertien bezoeken aan de kliniek in Worcester zijn stem heeft herwonnen en hij niet alleen in staat is om te lopen, maar zelfs te rennen.

Over ALS
ALS is een neurodegeneratieve ziekte. Zenuwcellen (neuronen) in de hersenen en het ruggenmerg worden aangetast. Deze neuronen beheersen vrijwillige spierbewegingen (bijv. ademhalen en lopen). Het is een progressieve en dodelijke ziekte. Therapieën die nu beschikbaar zijn voor ALS-patiënten zijn in staat om de progressie zeer weinig te vertragen, maar behouden of  herstellen functie niet. Meer informatie over ALS is hier beschikbaar.
 
Over de fase III stamcel klinische studie NCT03280056 NurOwn®
Dr. Robert Brown, professor aan de medische school van de University of  Massachusetts., heeft reeds deelgenomen aan meerdere klinische studies die de effecten van stamceltherapie bij ALS testen (Zie ook Landers, Brown; NCT01459302).

Dr. Brown legde uit dat het testen van NurOwn®, een nieuwe en innovatieve stamceltherapie, inhoudt dat de stamcellen uit het beenmerg, dus uit het eigen lichaam, van de patiënt worden geoogst.

De patiënten in de studie zullen ofwel hun eigen geoogste stamcellen terug krijgen ofwel krijgen ze  een placebo via hun eigen spinale vloeistof.
Voorts is de studie dubbelblind, wat betekent dat noch de patiënten, noch de artsen weten of een deelnemer placebo of de stamcel behandeling heeft gekregen.

In het geval van Mark Bedwell zei Dr. Brown dat het te vroeg in de studie is om te weten of Mark zijn eigen stamcellen dan wel een placebo heeft gekregen.

Vijf andere NurOwn® klinische studie sites in de Verenigde Staten zijn in Los Angeles, San Francisco en Irvine, Californië; Boston in Massachusetts en Rochester in Minnesota.

De zesde en oorspronkelijke site is gevestigd in Israël via haar ontwikkelaar, Brainstorm Cell Therapeutics.

Het primaire doel van de studie is een beoordeling van NurOwn® om te bepalen of het in staat is om functionele beperkingen te verbeteren.

Het doel van deze behandeling is om de motorische neuronen levend en gezond te houden. Het onderzoek betreft 200 patiënten en heeft een voltooiingsdatum van juli 2020.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Patient Worthy

19-08-2019 - BrainStorm kondigt financiële resultaten aan van het tweede kwartaal 2019 en geeft een bedrijfsupdate

Share